5月21日，锐正基因(苏州)有限公司(简称：锐正基因)今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得美国食品药品监督管理局(简称：FDA) 授予的再生医学先进疗法(Regenerative Medicine Advanced Therapy，简称：RMAT)认定。根据公开信息，这是中国第一个获美国FDA RMAT认定的基因编辑产品，体现了FDA对ART001创新性和临床潜力的认可，将有力助力ART001加速临床开发。

　　基于ART001已有数据，FDA确认ART001符合RMAT认定标准。临床数据显示：ART001给药4周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降即可达90%以上，且已维持稳定72周。基于锐正基因领先的体内基因编辑技术平台，ART001在已达72周的IIT临床研究中，未见国内外类似产品频见的输注相关反应和天门冬氨酸转移酶(AST)指标升高，且未发生DLT及SAE。同时，ART001在脱靶安全性上表现优异，即使在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑，表明ART001的安全性和有效性达到全球同行业领先水平，有望成为针对ATTR的Best-in-class药物。

　　ART001于2023年8月成为中国首个进入人体临床研究(IIT)的以LNP为载体的体内基因编辑药物，并于2024年7月和8月分别获得中国和美国临床试验许可，成为全球唯一获得中美临床试验许可的同类产品，目前已进入IIa期临床研究阶段。2025年3月，该产品获得了美国FDA 孤儿药资格认定。

　　锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："锐正基因ART001 获RMAT认定，凸显了锐正基因在非病毒载体体内基因编辑技术药物开发方面的创新能力，更加重要的是，RMAT认定为ART001的进一步加速开发创造了条件。我们将继续推进ART001的临床开发，尽快将这一先进疗法带给全球患者。"