3月19日,科济药业（股票代码：2171.HK），一家专注于开发创新CAR-T细胞疗法的生物制药公司，已发布2024年度业绩。

　　业绩亮点速览

• 赛恺泽®获国家药品监督管理局批准上市。
• 截至2024年12月31日，完成赛恺泽®认证及备案的医疗机构覆盖全国23个省市、数量超过200家；科济药业从商业化合作伙伴华东医药获得154份有效订单。
• 舒瑞基奥仑赛注射液确证性II期试验完成入组并达成主要终点，纳入突破性治疗药物品种名单；计划于2025年上半年在中国提交新药上市申请。
• 舒瑞基奥仑赛注射液研究者发起的临床试验成果发表于《Nature Medicine》杂志及2024 ASCO年会。
• 利用THANK-uCAR®技术平台开发的通用型CAR-T产品CT0590，IIT数据发表于2024 ASH年会。
• 开发了通用型CAR-T技术平台THANK-u Plus™，作为THANK-uCAR®技术平台的升级版；多款通用型CAR-T产品开发中，涵盖血液恶性肿瘤、实体瘤、自身免疫性疾病等领域。
• 引入珠海软银欣创投资以加速通用型CAR-T细胞产品在中国内地研发进程。
• 截至2024年12月31日，公司现金及银行结余约为人民币14.79亿元，于2025年末的现金及现金等价物及存款预期将不少于人民币10.80亿元；预期将有充足现金支持运营到2028年。

　　科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示："科济药业于2024年实现首个药品商业化，并在重要管线和技术创新方面取得关键进展。展望未来，我们将继续开发创新的CAR-T细胞产品，以满足重大的未满足的医疗需求。"

　　科济药业产品管线

　　赛恺泽®获国家药品监督管理局批准上市

　　赛恺泽®（泽沃基奥仑赛注射液，研发代号CT053）是一种全人源B细胞成熟抗原（BCMA）自体CAR-T细胞产品，于2024年2月23日获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。科济药业与华东医药已就在中国大陆地区商业化赛恺泽®签订合作协议。截至2024年12月31日，赛恺泽®完成认证及备案的医疗机构覆盖全国23个省市、数量超过200家，公司共计从华东医药获得154份有效订单。

　　赛恺泽®中国II期注册临床试验的更新结果已在第29届欧洲血液学协会（EHA）年会上进行口头报告，亚组分析结果亦已在第66届ASH年会上进行壁报展示。公司预计，随着营销活动的持续进行及保险覆盖范围的扩大，赛恺泽®的销售收入增长将进一步加速。

　　舒瑞基奥仑赛注射液确证性II期试验达成主要终点，计划提交NDA

　　舒瑞基奥仑赛注射液（研发代号CT041）是一种潜在全球同类首创的、靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗Claudin18.2阳性实体瘤，主要治疗胃癌/食管胃结合部腺癌（GC/GEJ）及胰腺癌（PC）。在中国用于治疗晚期GC/GEJ的确证性II期试验（CT041-ST-01，NCT04581473）已完成患者入组工作并已达成试验主要终点，即由独立评审委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）具有统计学意义上的显著改善。与研究者选择治疗组（包括紫杉醇、多西他赛、伊立替康、阿帕替尼或纳武利尤单抗）相比，舒瑞基奥仑赛注射液组中的受试者的PFS具有统计学意义上的显著改善。基于确证性II期的临床数据，舒瑞基奥仑赛注射液被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗药物品种名单。

　　公司计划于2025年上半年在中国向NMPA提交舒瑞基奥仑赛注射液的新药上市申请（NDA），该产品有望成为全球第一款针对实体瘤的CAR-T上市产品。

　　研究者发起的临床试验（CT041-CG4006，NCT03874897）的最新成果已于2024年6月发表于《Nature Medicine》杂志，并于同月在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告。亦有更多研究成果发表于《Journal of Clinical Oncology》《Journal for ImmunoTherapy of Cancer》等学术期刊。

　　一项针对PC辅助治疗的I期临床试验（CT041-ST-05，NCT05911217）及一项针对GC/GEJ辅助治疗的研究者发起的临床试验（CT041-CG4010，NCT06857786）正在中国开展。

　　大力推进多款通用型CAR-T细胞产品开发

　　除自体产品外，科济药业还利用专有THANK-uCAR®平台推进差异化的通用型/同种异体CAR-T细胞产品。公司亦开发了THANK-u Plus™平台，作为其专有THANK-uCAR®通用型CAR-T技术的升级版，以克服NKG2A表达水平对疗效可能的影响。

　　公司利用THANK-uCAR®技术平台开发了靶向BCMA的通用型CAR-T细胞候选产品CT0590，用于治疗R/R MM及R/R PCL，研究者发起的临床试验（IIT）的数据已于2024年12月在第66届ASH年会上进行壁报展示。数据显示，CT0590在sCR患者中实现了20个月以上的缓解持续时间（DoR），CAR拷贝数峰值大于280,000 copies/ug gDNA，与自体BCMA CAR-T相当，初步体现出疗效的持久性。

　　此外，还有多款通用型CAR-T产品正在开发中，涵盖血液恶性肿瘤、实体瘤、自身免疫性疾病等领域：

• CT059X - 靶向BCMA，用于治疗R/R MM及R/R PCL，IIT首例患者在第28天访视疗效评估为sCR；
• KJ-C2219 - 靶向CD19/CD20，用于治疗B细胞肿瘤，以及系统性红斑狼疮和系统性硬皮病，IIT已启动；
• KJ-C2320 - 靶向CD38，用于治疗AML，IIT已启动；
• KJ-C2114 - 用于治疗实体瘤；
• KJ-C2526 - 靶向NKG2DL，用于治疗AML、其他恶性肿瘤，以及抗衰老。

　　2025年2月25日，科济药业宣布与珠海横琴软银欣创股权投资管理企业（有限合伙）（"珠海软银欣创"）旗下管理的基金计划达成协议，共同投资优恺泽生物医药（上海）有限公司（"优恺泽"），以加速通用型CAR-T细胞产品在中国内地研发进程。根据协议条款，优恺泽获得科济药业治疗多发性骨髓瘤、浆细胞白血病的通用型BCMA CAR-T细胞产品以及治疗B细胞肿瘤的通用型CD19/CD20 CAR-T细胞产品在中国内地的研发、生产与商业化的独家权利。珠海软银欣创旗下的基金计划以人民币80,000,000元认购优恺泽新增注册资本，从而持有优恺泽交易完成后注册资本的8%，科济药业于优恺泽的权益将由100%摊薄至92%。

　　财务摘要

　　截至2024年12月31日止年度，公司收益约为人民币3,940万元，主要来自赛恺泽®，以出厂价格而非终端市场价进行计算。我们的收益于完成产品的出厂交付后确认。此外，截至2024年12月31日止年度，公司就赛恺泽®从华东医药获得里程碑付款人民币7,500万元。由于CAR-T生产存在必需的时间周期，从华东医药获得的订单数量与出厂交付的数量存在差异。截至2024年12月31日止年度，公司毛利约为人民币1,480万元，销售成本约为人民币2,470万元。于商业化阶段，我们彰显了强大的成本竞争优势，主要由于我们自主生产的质粒及载体产出稳定，每批产量很高。

　　截至2024年12月31日，公司现金及银行结余约为人民币14.79亿元。于2025年末的现金及现金等价物及存款预期将不少于人民币10.80亿元。不考虑后续的现金流入的前提下，预期将有充足现金支持运营到2028年。