12月04日，益普生宣布BYLVAY, Odevixibat capsules(中文：蓓尔唯，奥德昔巴特胶囊)于12月1日经中国国家药品监督管理局正式批准，用于治疗≥6月龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒[1]。此前，在先行先试政策下，奥德昔巴特在海南博鳌乐城医疗特区先行落地，此次正式获批标志着PFIC治疗领域取得重大进展，BYLVAY将为更多患者带来全新治疗选择，切实提升患者用药可及性。

　　进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)是一类罕见的常染色体隐性遗传病，发病率在(1～2)/10万[2]，被列入《第一批罕见病目录》[3]。PFIC 常发生在新生儿期或者 1 岁以内[4]，临床表现主要包括黄疸、瘙痒、血清胆汁酸(SBA)值升高、吸收不良和发育不良等，严重影响生活质量，并可能发展为终末期肝病，需要进行肝移植[2]。奥德昔巴特是全球治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的靶向药，2021年经欧洲药品管理局(EMA)批准，可用于治疗6个月及以上的PFIC患者[5]。作为一种可逆、强效、选择性的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，奥德昔巴特可通过抑制回肠远端胆汁酸的再摄取，增加胆汁酸通过结肠的清除，降低血清中胆汁酸的浓度[1]，减轻患者的瘙痒症状[6]。

　　复旦大学附属儿科医院传染感染科主任王建设教授表示：“PFIC是一类罕见的进行性胆汁淤积性疾病，可导致患者死亡或需要肝移植才能长期存活。PFIC引起的瘙痒严重影响患儿生活质量。目前对PFIC及其引起的瘙痒缺乏满意的治疗手段，没有经过批准的针对性药物，导致临床医生在管理PFIC患者时面临极大挑战。奥德昔巴特的获批将为PFIC患者带来了新的治疗选择，对于针对性治疗和缓解症状具有重要意义，期待能够让更多PFIC患儿有药可医，改善患儿的生活质量。”

　　益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示：“作为一家专注于罕见病领域的全球生物制药公司，秉承‘聚焦、共赢、服务患者与社会'的使命，益普生致力于将前沿创新药加速引入中国市场，持续改善药物可及性。受益于国家对于儿童用药研发和审评的支持，奥德昔巴特被国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评，加速获批进一步保障了患儿的用药可及性，提升PFIC患者长期治疗的便捷性。益普生也将继续支持患者亟待满足的临床治疗需求，这也是我们一直努力的目标。”

　　[1] 奥德昔巴特胶囊说明书(核准日期：2024年12月01日 )

　　[2] McKiernan P, et al. JHEP Rep. 2023;6(1):100949.

　　[3] https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2018-12/31/content_5435167.htm

　　[4] 白洁, 郑素军, 段钟平. 进行性家族性肝内胆汁淤积症的临床特征及诊疗思路 [J] . 中华肝脏病杂志, 2021, 29(11) : 1128-1131. DOI: 10.3760/cma.j.cn501113-20200306-00091.

　　[5] https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/bylvay

　　[6] Thompson RJ, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2022;7(9):830-842.

　　消息来源：益普生