基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）今日宣布，由公司合作伙伴 Blueprint Medicines 开发的 avapritinib 的I/II期桥接注册性试验实现首例受试者给药。这是一项中国单独的研究，包括I期剂量递增和II期剂量扩展试验，目的是评估avapritinib 在不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）患者中的安全性、药代动力学和疗效。该试验将包括PDGFRA D842V基因驱动的GIST和二线、三线及以上的GIST患者。

GIST是常发生于胃壁或小肠中的肉瘤，高发于50岁-80岁。大约90％的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变导致的细胞生长失调有关，但目前针对PDGFRA D842V突变的患者尚无有效的治疗药物批准。

Avapritinib是一种口服、强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。已发表的临床前数据显示，avapritinib对KIT和PDGFRA突变的GIST有强效的抑制作用。

2018年6月，基石药业通过与Blueprint Medicines达成合作，获得了包括avapritinib在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权，Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化avapritinib的权利。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“GIST是一种罕见病，但近年发病率却有上升趋势，且其中PDGFRA D842V突变的GIST患者缺乏有效治疗方式。基石药业致力于为临床急需开发创新药物。我们的合作伙伴Blueprint Medicines，已经就avapritinib在美国和欧洲都提交了上市申请，我们正努力紧随其后，力争让大中华区患者也可以尽快从这一创新精准药物中获益。”

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“GIST早期症状较隐蔽，部分患者被诊断出GIST时已是疾病晚期。在ASCO公布的全球I期NAVIGATOR 试验最新数据显示，avapritinib对PDGFRA外显子18突变的GIST患者的客观缓解率可达到86%，且耐受性良好。目前，我们在中国已经开启了两项avapritinib的注册临床试验，首例患者均已入组。我们会全力推进这一药物在大中华区的开发，期待早日成功。”