12月8日，北大人民医院血液科主任医师莫晓冬教授在第66届美国血液学会年会（ASH年会）上以口头报告形式发布了和誉医药自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼 (ABSK021)治疗既往一线或多线治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGvHD）患者的II期研究数据。在大部分患者暂时处于治疗早期，尚未完成6个月关键治疗期的情况下，其中20毫克剂量组的总体 ORR 已达 64% ，本次ASH大会于 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美国加利福尼亚州的圣地亚哥举行。

　　北大人民医院血液科主任医师莫晓冬教授报告现场

　　北大人民医院血液科主任医师莫晓冬教授报告现场

　　截止2024年11月22日，接受匹米替尼 20 毫克 QD 治疗的患者初步观察到64% 的 ORR， 所有受累的器官均观察到持续的缓解，包括消化道、口腔、眼睛、肝脏，以关节和筋膜，食管，皮肤和肺。

　　许多 cGvHD 患者可能会出现肺部症状，例如气短和肺功能减弱，最终被诊断为cGvHD引起的闭塞性细支气管炎综合征（BOS），这是cGvHD治疗的主要难题一，急需新的治疗突破。在口头报告中，研究人员强调了具体的肺部缓解情况。至数据截止时，共有6名受试者获得肺部改善，其中一名受试者的肺功能检查FEV1（第一秒用力呼气量）增加了 11%，另外1名受试者在治疗后FEV1恢复到 75% 以上，恢复至正常水平。其余4名受试者的 NIH 肺功能评分有所改善，气短症状明显好转。证明了匹米替尼治疗BOS的临床疗效。

　　截止2024年11月22日，大多数入组患者尚未完成 6 个月的治疗周期以确定研究的主要终点，这表明随着匹米替尼治疗时间的延长，这些患者将会有更好的疗效体现。研究结果表明，匹米替尼在接受多种既往治疗的cGvHD患者中，表现出显著的临床疗效和良好的耐受性，在炎症主导和纤维化主导的器官中都观察到快速和持久的反应，并伴随患者报告的器官特异性症状好转。同时，匹米替尼安全性良好，大多数不良事件为1级且可逆。基于最新的临床表现，匹米替尼可能为治疗cGvHD提供一种有前景的全新治疗选择。