今年1月起，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》在全国范围内正式实行。此次目录更新调整了用于治疗多发性骨髓瘤的创新药物伊沙佐米的医保支付范围，为"治疗已接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者"，与说明书适应症一致。这意味着旧版目录中伊沙佐米与来那度胺联用时只支付其中一种的限制已去除，用于多发性骨髓瘤持续治疗的IRd全口服方案（伊沙佐米联合来那度胺、地塞米松）年自付费用大幅降低，患者的用药经济负担将得到极大缓解。

　　北京积水潭医院血液科主任鲍立教授表示："伊沙佐米的用药报销限制被取消后，极大地降低了中国多发性骨髓瘤患者的医疗经济负担，将有望进一步发挥IRd方案的应用价值和临床潜力，助力患者坚持持续治疗，提升生活质量。"

　　多发性骨髓瘤（MM）是第二大常见的血液肿瘤。在我国，每10万人中就有约1.6万MM患者，患者发病年龄多为60岁以上，发病率也呈上升趋势[1]。研究显示，相较于西方国家，中国的MM患者多在确诊时已进展为晚期，高危患者数量更多[2]。目前，多发性骨髓瘤依旧是一种不可治愈的疾病，且随着复发次数增多，治疗难度加大，严重加深患者负担，影响生活质量。

　　近年来，随着临床治疗方案的不断创新突破，多发性骨髓瘤的整体治疗模式向持续治疗模式转化。与传统固定周期治疗相比，持续治疗可以延长疾病控制，改善临床结局，进一步延长患者无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）[3],[4]。但在临床实践中，持续治疗对药物的疗效、不良反应的耐受性、给药便捷程度、患者的依从性等均提出了较高的要求。

　　多项国内外临床指南提出，治疗方案的选择是实现多发性骨髓瘤持续治疗的关键。伊沙佐米联合来那度胺、地塞米松形成的全口服的IRd治疗方案，是目前唯一[5]获批含蛋白酶体抑制剂（PI）的全口服联合方案，在临床实践中可为患者治疗提供更多便利，减少病毒暴露和感染风险，从而提升患者的用药可及性，治疗时间较V-base延长一倍以上[6]，助力实现多发性骨髓瘤的长期持续治疗。全球III期临床研究TOURMALINE-MM1[7]及中国延展性研究TOURMALINE-MM1 CCS[8]中，已验证IRd在复发难治性多发性骨髓瘤患者中的有效性和安全性。TOURMALINE-MM1的中国延展研究数据显示[9]，相比安慰剂Rd组，IRd组患者的总生存期显著延长达10个月（25.8个月 vs 15.8个月），无进展生存期显著改善67%（6.7个月 vs 4.0个月）。在安全性方面，IRd与安慰剂Rd组比较没有明显增加不良事件。

　　在旧版医保目录中，伊沙佐米与来那度胺联用时，医保只能支付其中一种。同时，每2个疗程患者需提供治疗有效的证据后方可继续使用医保支付，并且需由三级医院血液专科或血液专科医院医师处方。新版医保目录实行后，这些限制都将被取消，这意味着患者使用IRd方案的年自付费用可降低过半。此外，各地开展的惠民保、补充商业保险等，可在患者医保报销后进行二次报销，也可助力患者进一步减轻经济负担。

　　审批编号：C-ANPROM/CN/NINL/0824

　　审批日期：2024.1

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