北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”)，宣布收到中国国家药品监督管理局(NMPA)关于治疗戈谢病的CAN103项目临床试验申请(IND)的正式受理。作为一家立足中国全球领先的罕见病生物制药公司，北海康成一直致力于罕见病创新疗法的研究、开发和商业化，为全球患者带来拯救生命的治疗方案。CAN103是一种酶替代治疗药物，由北海康成开发，作为其和药明生物(2269.HK)罕见病药物战略合作伙伴关系的一部分，用于成人和儿童I型和III型戈谢病患者的长期治疗。

　　北海康成制药有限公司的创始人、董事会主席兼首席执行官、中国罕见病联盟副理事长薛群博士说：“在首个针对戈谢病的治疗方法引入中国20年后，仍有超过90%的中国患者无法获得治疗的现状凸显了一个整体解决方案必须性。在中国罕见病联盟 (CHARD)大力支持下，我们与监管机构和患者组织多次召开关于中国戈谢病本土创新药的研讨会，也正是获益于多方的指导使得CAN103临床试验申请得以顺利递交和受理。北海康成致力于开发可持续的治疗方案，以解决戈谢病在中国以及全球相关市场患者面临的缺乏治疗及相关服务的问题。”

　　中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，“罕见病药物研发和生产的本土化将是罕见病患者的福音和完善我国罕见病生态建设的一个重要举措。当前全社会对于罕见病的关心、关注以及近年来各个方面的进展，体现了国家对罕见病患者群体的高度重视。对于罕见病患者，有了针对性治疗药物只是一个开始。罕见病问题的解决最终是需要一个完整的生态圈，这当中包含药物的研发、审批、诊疗指南的普及、药物可及性和支付体系的建设。相信这个生态圈的早日完善可以激励更多本土罕见病药物的创新。”

　　戈谢病(GD)

　　戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症，它以常染色体隐性方式遗传，因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变，造成体内该酶的缺乏，细胞内葡萄糖脑苷脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中，其临床表现为脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少、骨痛和神经系统等症状。近30年来，临床试验和真实世界的支持数据表明，戈谢病经葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)治疗, 其主要非神经系统症状和健康相关的患者生活质量均有显著改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。

　　北海康成制药有限公司简介

　　北海康成制药有限公司是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

　　北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合征 (MPS II) 和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内疾病 (PFIC) 和胆道闭锁(BA)，以及多形性胶质母细胞瘤 (GBM)。

　　北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院 (UMass) 和 LogicBio等。