7月15日，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的处于临床阶段的研发企业 -- 亚盛医药(6855.HK)宣布，美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗华氏巨球蛋白血症(Waldenstrom Macroglobulinemia，WM)。这是APG-2575获得的首个孤儿药资格认定，为亚盛医药从FDA获得的第二个孤儿药资格认定。此前公司第三代BCR-ABL抑制剂HQP1351于今年5月获得首个FDA孤儿药资格认定，被授予的适应症为慢性髓性白血病。

　　“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。本次APG-2575获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。

　　WM是一种淋巴细胞肿瘤，以淋巴浆细胞浸润骨髓、同时伴血清单克隆性免疫球蛋白M (IgM)增高为特点。WM是一种罕见病，在美国约占非霍奇金淋巴瘤患者不到2% [1]。

　　目前指南推荐的WM的治疗方案客观缓解率(ORR) 可达到80%，但是很好部分缓解(VGPR)以上的较深缓解率很低(20%左右或更低)，较多患者最终会复发或进展。同时，WM的中位发病年龄在70岁左右，患者身体状态常常不能够耐受强烈治疗。因此WM治疗效果的提高是临床迫切需要解决的问题。

　　APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制(细胞凋亡)，从而杀死肿瘤，拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。APG-2575是全球层面继VENCLEXTA®(venetoclax)之后罕有的进入临床开发阶段的Bcl-2选择性抑制剂，也是首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2选择性抑制剂。APG-2575现已获得美国、中国、澳大利亚多项Ib/II期临床试验许可，正在全球同步推进多个血液肿瘤适应症的临床开发，其中包括一项正在进行的全球多中心的Ib/ II期临床研究，旨在评估APG-2575单药或联合联合依鲁替尼(ibrutinib)/利妥昔单抗(rituximab)治疗WM患者的安全性、耐受性和有效性。

　　亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“WM的治疗是全球层面目前尚未完全满足的临床需求。APG-2575是公司细胞凋亡产品管线的重要临床开发品种，此次针对WM适应症获得FDA孤儿药资格认定是APG-2575产品开发和商业化的重要里程碑。孤儿药相关政策的扶持将有助于我们加快这一药物的全球临床开发与产品上市，从而早日惠及更多患者。”

　　参考文献

　　[1] Datamonitor, Market Spotlight: WM published on April 17, 2020.

　　关于APG-2575

　　APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制(细胞凋亡)，从而杀死肿瘤，拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。此前公司已在美国、澳大利亚、中国启动该药物的单药I期临床试验。今年3月以来，APG-2575接连获得美国、中国多项Ib/II期临床试验许可，正在全球层面同步推进包括复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、复发/难治急性髓性白血病等多个血液肿瘤适应症的临床开发。

　　关于亚盛医药

　　亚盛医药是一家立足中国、面向全球的处于临床开发阶段的原创新药研发企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。

　　亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球最前沿。公司已建立拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂;新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡路径关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前正在中国、美国及澳大利亚开展30多项I/II期临床试验。用于治疗耐药性慢性髓性白血病的核心品种HQP1351获得美国FDA审评快速通道及孤儿药认证资格，并已在中国递交新药上市申请。公司的另一重要品种APG-2575近期也获得美国FDA孤儿药资格认证。

　　前瞻性声明

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