5月30日，由中国罕见病联盟主办，北京罕见病诊疗与保障学会承办的2020罕见病药物创新支付研讨会顺利召开。会议采取线上线下相结合的形式，来自全国各地的200余名罕见病领域医疗、医保和卫生政策专家、患者组织代表以及企业代表参加了本次会议。　　

　　中国罕见病联盟执行理事长 李林康

　　研讨会由主题报告环节和讨论环节组成。主题报告环节由中国罕见病联盟执行理事长李林康同志主持。国家卫生健康委医政医管局张文宝副处长在致辞中表示，国家卫健委围绕提高中国罕见病诊疗管理能力方面开展了一系列相关的工作。他强调了保障罕见病患者看病就医权利的重要意义，希望与会专家就推进罕见病患者医疗保障工作充分发表观点和讨论，让更多的罕见病患者能够从中获得到更大的帮助。

　　广东中山大学药学院医药经济研究所宣建伟所长作“罕见病创新支付国际经验分享”线上报告，系统介绍了国际上罕见病创新支付方式的经验。他指出，未来应当采取医保支付、商业保险支付、社会基金支付、企业支付以及个人支付相结合的创新支付方式保障罕见病患者的药物可及性。

　　中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心执行副主任邵蓉教授就“关于加速临床急需境外新药进入中国的政策优化研究” 作线上项目报告。她详细介绍了项目的研究背景与目标，并对加速审评审批政策做了分析与建议。浙江省医学会罕见病分会谢俊明教授作“罕见病专项基金的保障模式”线上主题报告。他详细介绍了浙江省罕见病专项基金这一罕见病支付创新模式，并汇报了浙江省近期开展的相关工作。　　

　　2020罕见病药物创新支付论坛

　　广东省医学会罕见病分会刘丽教授作“广东省佛山市罕见病医保新政策分享”线上主题报告。她在报告中分享了佛山市的罕见病保障经验，系统介绍了佛山市创新医疗保障方式、医保补充保险 -- “平安佛”。山西省健康重大特大疾病帮扶中心理事长张煜教授作“多措并举破解困局 -- 山西破解罕见病患者费用负担过重问题的做法及建议”主题报告。他分享了山西省罕见病“两特一普”政策保障经验。

　　湖南省遗传学会罕见病专业委员会主任委员冯永教授作“湖南省罕见病运作及患者医疗保障模式”主题报告。他详细介绍了湖南省罕见病医疗保障模式。江苏省医学会罕见病学分会主任张爱华教授作“江苏罕见病药物支付相关医保政策的进展”主题报道。他系统汇报了江苏省开展的罕见病保障相关工作。

　　与会专家与企业代表围绕“罕见病药物支付所面临的挑战及解决建议”展开了深度的探讨，各自分享了宝贵的经验和看法。益普生中国专科产品事业部副总裁黄慕淇先生表示：“加速罕见病创新药物引进，让更多罕见病病患者能及早够获得相关的治疗与药物是益普生一直努力的方向。”

　　对于已经获批的药品，进入医保是重要的课题，黄慕淇以肢端肥大症为例表示：“该疾病有效药物很少，在医保目录里的产品也仅仅只有一个。在由中国罕见病联盟发起的2019中国肢端肥大症患者综合社会调查中显示目前肢大的治疗药物的可获得性比较差(治疗药物的可获得性的平均得分为1.98分(“非常难”为1分，“很容易”为5分)，反映了受访患者普遍认为药物的可获得性是“难”。)，给患者更多可负担的选择，减少异地就医的困难, 药品研发企业不断以患者需求为本，提升药物使用的便捷性等，都可以很有效的提高药物的可及性问题。”　　

　　益普生中国专科产品事业部副总裁 黄慕淇先生

　　中国罕见病联盟执行理事长李林康同志作大会总结并对与会嘉宾表示感谢。他表示，本次会议凝聚了各位专家的智慧，为中国的罕见病药物创新支付模式探索提供了宝贵经验。会议现场与会代表纷纷表示，在国家卫生健康委的指导下，在中国罕见病联盟的带领下，在医保专家的群策群力下，一定会探索出适合中国的罕见病药物创新支付方式，提高罕见病患者就医可及性，更好地维护罕见病患者的健康权益。