3月17日，RNA靶向治疗领域的全球核酸领军企业大睿生物(Rona Therapeutics Inc.)宣布，其针对APOC3的小干扰RNA(siRNA)候选药物RN0361已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的新药临床试验申请(IND)批准，将启动2期临床试验。该药物拟用于治疗严重高甘油三酯血症(SHTG)、混合型血脂异常及家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。基于为期6个月的单剂量1期临床试验中良好的安全性及持久降低甘油三酯(TG)的效果，即将进行的随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心2期试验将在9个月的随访期内评估RN0361在高甘油三酯血症患者群体中的疗效、安全性和持续时间。

　　RN0361是一款潜在的靶向APOC3的同类最优小干扰核酸药物(siRNA)，采用大睿生物专有的GalNAc-siRNA偶联和寡核苷酸化学平台GAIA，通过皮下注射实现强大和持久的肝细胞特异性递送和沉默。该疗法通过优化化学修饰实现持久基因沉默，显著抑制APOC3 mRNA表达并降低APOC3蛋白水平。

　　大睿生物创始人兼首席执行官史艺宾女士(Stella Shi)表示："此次IND获批体现了我们为严重血脂异常患者开发变革性RNAi疗法的承诺。RN0361的1期数据验证了其作为同类最优小干扰核酸药物(siRNA)的潜力，兼具持久疗效和便捷给药优势。我们期待与全球研究者及供应商合作，加速该药物的开发进程。"

　　首席医学官兼转化医学执行副总裁Alex M. DePaoli博士表示："RN0361的2期研究将进一步验证其对高甘油三酯血症的代谢异常患者的疗效，为这一存在显著未满足需求的群体提供潜在治疗工具。单剂量首次人体研究中观察到的强效且持久的降脂效果，已为后续开发奠定坚实基础。"