12月5日， Rgenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发一系列用于治疗癌症和神经系统疾病的针对RNA靶点的口服小分子药物。公司今日宣布与葛兰素史克(GSK)签订一项多年期多靶点的战略研究合作协议，旨在推进新型靶向RNA小分子剪接调节剂在肿瘤等多个疾病领域的发现和开发。

　　GSK研究技术高级副总裁Christopher Austin博士表示："Rgenta在发现和开发高价值靶点的口服小分子剪接调节剂方面采用了差异化的方法，我们对此感到非常振奋。我们致力于携手行业领先的企业，进一步充实在靶向 RNA 药物领域现有的专业知识储备。同时，我们也期待这种极具潜力的创新疗法能够惠及更多患有难治性疾病的患者。"

　　Rgenta联合创始人兼首席执行官奚华林博士表示："我们很高兴能与GSK这样一家全球领先的生物制药公司达成合作。此次合作进一步验证了Rgenta靶向RNA小分子药物发现平台的潜力。通过此次合作，我们有望共同加快这类新型药物的开发，为患者带来新的治疗选择。"

　　根据合作协议，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑款项，并且还可能从每个靶点中获得近5亿美元的选择权行使费用、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在的股权投资。GSK则拥有将合作范围扩展到其他靶点的选择权。在合作期间，Rgenta将利用其专有的发现平台，开发GSK指定靶点的新型口服靶向RNA小分子剪接调节剂。GSK 在行使选择权后，将负责合作协议中候选药物的进一步开发和商业化。

　　Rgenta联合创始人、总裁兼首席科学官Travis Wager博士补充道："我们非常荣幸能与GSK合作，GSK以科学为驱动的理念以及利用科学创新造福患者的成功经验，与我们的使命不谋而合。此次合作进一步验证了我们发现平台的价值，该平台已成功开发出我们首个临床阶段候选药物RGT-61159，这是一种口服小分子，可应用于特异性调节转录因子MYB。"