10月30日，今日礼来中国宣布，其非共价(可逆)BTK抑制剂捷帕力®(匹妥布替尼100 毫克和 50 毫克片剂)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，单药适用于既往接受过至少两种系统性治疗(含布鲁顿氏酪氨酸激酶[BTK]抑制剂)的复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。

　　匹妥布替尼是一种高选择性激酶抑制剂，采用新型结合机制，可以在既往接受过共价 BTK 抑制剂(包括伊布替尼、阿可替尼、泽布替尼、或奥布替尼)治疗的 MCL 患者中重新建立 BTK 抑制作用，并延续靶向 BTK 通路的获益。匹妥布替尼于2023年1月获得美国FDA批准，成为全球首个获批的非共价(可逆)BTK抑制剂。2023年10月，匹妥布替尼被纳入国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)优先审评审批。此次在中国获批是基于全球I/II期BRUIN研究数据和中国2期J2N-MC-JZNJ(以下简称JZNJ)研究中国人群数据。

　　BRUIN I/II期试验是首次人体、全球、多中心的临床试验，旨在评估匹妥布替尼用于血液系统恶性肿瘤，包括套细胞淋巴瘤(MCL)患者的安全性和有效性。研究终点主要包括了由独立评审委员会 (IRC) 确定的总体缓解率(ORR)，缓解持续时间(DoR)及安全性等。在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了BRUIN研究的最新结果和亚组分析结果，数据显示 [1]，在既往接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性MCL患者中，IRC评估的ORR为56.7%(95% CI：45.8-67.1)，中位DoR为 17.6个月(95% CI：7.3-27.2)，中位无进展生存期(PFS)为7.4个月(95% CI：5.3-13.3)，中位总体生存期(OS)为23.5个月 (95% CI:15.9-NE)。匹妥布替尼耐受性良好，大部分不良反应(AE)为低级别，可控制并且可逆，仅2-3%的患者因治疗相关的AE停药[1],[2] 。

　　JZNJ研究是一项开放标签、II期、单臂、多中心研究，旨在评估匹妥布替尼单药治疗在中国B细胞恶性肿瘤患者中的疗效和安全性。该研究共纳入了87名中国B细胞恶性肿瘤患者，其中35名是曾接受过BTK抑制剂治疗的MCL患者，来自这35名患者的研究结果在美国血液学会(ASH)2023年会上公布[3]。数据显示，经IRC评估ORR为62.9%(95% CI：44.9-78.5)。在中国人群中，匹妥布替尼的耐受性良好，未出现新的安全性信号，仅3%的患者因治疗相关不良反应而停药。中国研究结果与全球BRUIN研究结果一致，表明匹妥布替尼在中国人群中具有临床意义和持久的抗肿瘤活性。

　　JZNJ研究主要研究者、北京大学肿瘤医院朱军教授表示："匹妥布替尼的获批对复发或难治性 MCL 患者来说意义重大，这些既往已经接受过共价BTK抑制剂治疗的患者，目前的治疗选择有限，并且有数据提示共价 BTK 抑制剂治疗终止后患者的中位生存仅4-10个月[4],[5]，预后较差。匹妥布替尼作为新一代非共价可逆结合的BTK抑制剂，为患者提供了一种新的靶向 BTK 通路的治疗方法。研究数据表明，匹妥布替尼可以为这部分患者带来有效的缓解，能够延长患者从 BTK 抑制治疗中获益的时间。它的获批为我国既往接受过共价BTK治疗的MCL患者带来全新选择，将极大惠及中国患者。"

　　礼来全球高级副总裁、礼来中国药物开发及医学事务中心负责人王莉博士表示："非常高兴看到捷帕力®(匹妥布替尼)在中国获批。匹妥布替尼是一种高选择性激酶抑制剂，采用新型结合机制，是礼来全球首个获批的非共价(可逆)BTK抑制剂，为既往接受过共价BTK抑制剂的患者提供了一种全新的靶向 BTK 通路治疗选择。在此之前，这些患者预后较差，有效的治疗选择非常有限，捷帕力®(匹妥布替尼)在中国获批是这一领域的重大突破。礼来一直致力于通过科学创新推动治疗领域发展，以改善更多患者的预后和生存质量。未来，礼来也将在肿瘤领域继续创新探索，不断突破科学边界，为中国肿瘤患者带来更多改变生命的治疗方案。"