信念医药血友病B基因疗法顺利完成三期注册临床试验受试者给药
导言:信念医药集团(下称"信念医药")于今日宣布由其全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液的注册临床研究(CTR20212816)三期试验顺利完成全部受试者给药。
信念医药集团(下称"信念医药")于今日宣布由其全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液的注册临床研究(CTR20212816)三期试验顺利完成全部受试者给药。
BBM-H901注射液适用于预防血友病B成年患者出血,是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病B的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物。
本次研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究,旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ(FⅨ)活性≤2 IU/dL(即≤2%)的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前,其剂量探索和剂量递增阶段研究已在中国完成,并在有效性和安全性方面取得了令人鼓舞的数据:100%的受试者停用FⅨ 产品治疗,年化出血率(ABR)显示为0,体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达;安全性良好,没有报告任何严重不良事件。
信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示:"我们很高兴看到作为信念医药自主研发且自主生产的首款重磅产品,BBM-H901注射液三期注册性临床试验的受试者给药顺利完成,并有望成为国内首个获批上市的预防血友病B成年患者出血的AAV基因治疗药物,其‘一次给药、长期有效'的创新治疗方案将为患者带来更佳的生存获益。在此,我诚挚感谢所有参与到研究中的研究者、受试者及其家属,以及项目组所有成员。另外,这是公司在临床研究方面取得的又一个具有里程碑意义的进展,为我们更多基因治疗药物的临床应用奠定了坚实基础,亦为整个基因治疗行业的蓬勃发展增添了全新力量。信念医药一直致力于解决未被满足的临床需求,公司将继续深耕基因治疗领域,力争将更多同类首创和同类最优的药物带给患者。"
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