1月4日,北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病及肿瘤领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司宣布已从马萨诸塞州立大学Chan医学院获得开发、生产和商业化治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型第二代基因疗法的全球独家授权。

　　2022年在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)、欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT) 及世界肌肉学会年会上发表的动物数据显示，在通过静脉注射治疗SMA小鼠模型中，该基因疗法在多个关键终点上表现优于基准疗法，且表现出更少的肝脏毒性。基准疗法中所使用的载体与世界上唯一获批的治疗SMA的基因疗法的载体相似。北海康成赞助了该项研究，并将继续评估这一新型基因疗法与目前的标准治疗方案相比可能具有的额外优势。

　　此外，北海康成宣布已完成LogicBio® Therapeutics用于治疗法布雷病和庞贝氏病而开发的基因治疗产品的全部技术转让。根据修订后的协议，北海康成保留了基于肝靶向腺相关病毒(AAV)衣壳sL65的法布雷病和庞贝氏病基因疗法项目的全球独家许可。北海康成还取得LogicBio用于法布雷病和庞贝氏病基因疗法专有制造工艺的非独家全球授权。此外，新协议不再保留原始协议中公司获得的可研发基于sL65的针对另外两个适应症基因疗法的选择权以及对大中华区的LB-001（一种甲基丙二酸血症的研究性疗法）的选择权。

　　北海康成制药有限公司的创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“我们与马萨诸塞州立大学医学院共同开发了这一有望成为治疗SMA的同类最佳基因疗法，并且拥有该疗法的全球权利。此外，我们在马萨诸塞州伯灵顿开设的北海康成新一代创新技术研发中心也已经投入运营。我们将积极开发治疗包括SMA、法布雷病及庞贝氏病在内的罕见病的潜在同类最佳基因疗法，以改善这些疾病的治疗选择非常有限的现状。”

　　Penelope Booth Rockwell生物医学研究教授、微生物与生理系统教授、红瑞(Horae)基因治疗中心主任和李伟波罕见病研究所联席所长高光坪博士表示：“新型hSMN1 AAV基因治疗载体由内源性SMN1启动子和密码子优化的人源SMN1基因组成，与基准载体相比，其疗效和安全性有明显改善，从而支持对该疗法的进一步临床开发。我们对北海康成开发这一脊髓性肌萎缩症基因疗法的能力充满信心，并希望通过该疗法最终可以帮助到更多遭受此灾难性疾病折磨的患者和家庭。”