药明巨诺(港交所代码：2126)，一家独立的、专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的创新型生物科技公司，宣布其靶向CD19的自体嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞免疫治疗产品倍诺达®(瑞基奥仑赛注射液)用于治疗儿童及年轻成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)的临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的默示许可。

　　B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)是儿童最常见的恶性肿瘤[1]，对化疗药物的耐药通常导致患者复发或疾病进展，而复发后的患者往往生存率极差。挽救性化疗虽然是可选择的治疗方案，但对于侵袭性强的复发难治患者疗效差，较低的缓解率以及较高的再复发率导致挽救性化疗后的患者生存率非常有限。针对r/r B-ALL目前无标准的有效治疗手段，即使进行了异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)，其长期生存率仍然不乐观[2]，给临床治疗带来巨大挑战，复发或难治性患者的长期生存仍亟待新的治疗方案。

　　此次获批的研究(JWCAR029-006)是一项在中国开展的I期开放、单臂、剂量爬坡研究，旨在评价倍诺达®治疗r/r B-ALL儿童及年轻成人受试者的安全性、耐受性、药代动力学(PK)，并确定II期推荐剂量(RP2D)。

　　参考文献

　　1. Araoz, H. V., D'Aloi, K., Foncuberta, M. E., Sanchez La Rosa, C. G., Alonso, C. N., Chertkoff, L., & Felice, M. (2015). Pharmacogenetic studies in children with acute lymphoblastic leukemia in Argentina. Leuk Lymphoma, 56(5), 1370-1378. doi:10.3109/10428194.2014.951844

　　2. Spyridonidis, A., Labopin, M., Schmid, C., Volin, L., Yakoub-Agha, I., Stadler, M. Rocha, V. (2012). Outcomes and prognostic factors of adults with acute lymphoblastic leukemia who relapse after allogeneic hematopoietic cell transplantation. An analysis on behalf of the Acute Leukemia Working Party of EBMT. Leukemia, 26(6), 1211-1217. doi:10.1038/leu.2011.351

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