2022年2月3日，开拓药业有限公司（股票代码：9939.HK，以下简称：“开拓药业”）宣布，其自主研发的新型靶向雄激素受体（AR）的蛋白降解嵌合体（PROTAC）化合物GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的美国I期临床试验已于当地时间2022年2月1日完成首例受试者入组及给药。GT20029是全球首个进入临床阶段的外用PROTAC化合物。

　　该项在美国开展的I期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、剂量递增研究，以评估GT20029（凝胶）在健康受试者中单次剂量递增和在雄激素性脱发或痤疮受试者中多次剂量递增后的安全性、耐受性和药代动力学等特征。

　　开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“我们非常高兴看到GT20029美国临床试验的全面启动，这意味着开拓药业第四个创新药物开始国际化发展的尝试。临床前研究显示GT20029通过降解AR蛋白可以有效阻断AR的信号通路和其生理功能，在局部产生疗效的同时，可以通过限制皮肤渗透达到减少全身药物暴露以获得更好的安全性。作为全球首家研发外用PROTAC的公司，我们将加速在临床阶段探索GT20029的安全性、最优剂量和用药频次的进程，希望为全球数亿雄激素性脱发和痤疮群体带来更多创新有效的治疗选择，同时也为PROTAC技术运用于局部表面的药物靶点提供成功的案例。”