9月25日，“罕见病全球药物信息平台”启动会在北京阿里中心圆满落幕。该平台由博鳌乐城罕见病临床医学中心和阿里健康携手打造，旨在通过搭建线上线下一体化的健康服务平台，解决罕见病患者一直存在的境外创新治疗药物“找不到、用不上”这一难题。　　

　　启动会现场

　　首批上线的创新罕见病药品有22个，包括苯丁酸甘油酯、阿米吡啶、阿法诺肽等国内暂无的药品。用户只需在支付宝首页搜索“患者援助”，进入“罕见病药品专区”，按要求成功提交基础信息后，便可享受到平台的相关服务。　　

　　操作界面

　　据世卫组织统计，中国已知罕见病约1400余种，罕见病患者约2000万，其中近半数为儿童患者。“无药可用是国内罕见病治疗的痛点之一。”国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会成员、中国财政科学研究院副研究员朱坤说，“目前中国仍有17种罕见病的患者面临‘境外有药、境内无药’的困境。”在此背景下，罕见病药物可及性问题亟待改善。

　　海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称“博鳌乐城先行区”)作为目前全国医疗领域唯一对外开放的“医疗特区”，截至目前已实现进口特许药械品种175种。这些药械集中存放保税仓内，全过程可监控、可追溯，还配备了医生对患者进行治疗管理、跟踪随访，确保患者用药健康、安全。

　　博鳌乐城先行区管理局副局长吕小蕾表示，博鳌乐城先行区的“先行先试”政策，使得国外获批但中国尚未获批的“孤儿药”可以在博鳌乐城先行区使用，让中国患者能够尽早使用国际创新药物疗法延缓或治愈疾病。同时，随着9月15日海南省药品监督管理局、海南省卫生健康委员会、海口海关三部门联合发布《进一步优化监管服务支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区高质量发展若干措施》，临床急需进口药品医疗器械审批流程将进一步简化，患者在博鳌乐城先行区就医用药会更加便捷。“期望通过博鳌乐城先行区和阿里健康此次携手，有效聚合优质资源，提供罕见病全球寻药的专项保障，造福更多国内罕见病患者。”吕小蕾说道。

　　在阿里健康资深副总裁马立看来，信息不对称是医疗行业面临的痛点，罕见病由于发病率低、症状复杂、诊断困难，导致药品相关信息难以快速获得。“罕见病全球药物信息平台是多方为罕见病支持体系建设做的有效探索，阿里健康希望通过互联网技术打通罕见病就医、用药环节，帮助患者更好地接受治疗、走向社会”。马立说道。

　　香港维健医药集团创始人、董事长兼CEO王威表示，以患者为中心是我们不变的初心，维健医药一直在探索和解决国内罕见病患者“用药最后一公里”的问题。此次罕见病全球药物信息平台的上线让用药可及性触达更多的罕见病患者及家庭，更有效地做到了解患者用药之急。希望能通过该平台，让更多罕见病患者获益。

　　博鳌乐城罕见病临床医学中心主任肖丽提到，中心将根据罕见病全球药物信息平台收集的患者需求，通过博鳌乐城先行区“先行先试”的政策让急需的药械落地，加速引入中国市场，以惠及更多的罕见病患者。

　　罕见病全球药物信息平台将依托阿里健康在互联网技术、人工智能、云计算等领域的能力，以及博鳌乐城罕见病临床医学中心在罕见病药品资源、诊疗服务、专家等方面的资源，探索更多“互联网+医药”的创新模式，推动我国罕见病事业发展的同时，为罕见病患者提供更多智慧化的医疗解决方案。