来恩生物医药有限公司(Lion TCR Pte Ltd)，一家专注于原创TCR T细胞免疫治疗的临床阶段的生物科技公司，很荣幸地宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准其龙头产品LioCyx-M004的新药(IND)申请开展1b/2期国际多中心临床试验(临床试验名称：LIBERO)。

　　该项新药批件使得来恩生物获准启动其龙头产品LioCyx-M004的IND临床试验，用于治疗原发性HBV相关的晚期肝细胞癌(HCC)。这是全球首例使用个性化的TCR-T疗法治疗HBV相关的肝细胞癌的临床研究。

　　2020年，全球新增肝癌患者超过90万，其中90%为肝细胞癌(HCC)。在亚洲HBV是HCC的重要诱因，以中国为例，80%-90%的HCC与HBV感染有关。因此靶向HBV相关抗原是极具希望的治疗策略。LioCyx-M004是一种自体T细胞产品，通过mRNA转染表达靶向HBV抗原的TCR，赋予T细胞特异性识别并杀伤HBV相关HCC肿瘤细胞的能力。通过有效利用mRNA瞬时表达的特性，结合多次输注的方式，既能很好地控制潜在的毒性又能保证疗效。

　　在已完成的1期临床试验中，LioCyx-M004展现了良好的安全性，没有细胞因子风暴和神经毒性发生，并观察到肿瘤缓解，且缓解时间持续27.7月，中位生存期显著提升达到33.1个月。这为进一步探索该细胞产品的疗效提供了强有力的依据。在该次获批的IND临床研究中主要将LioCyx-M004作为单药治疗来进一步评估其疗效，同时也会评估LioCyx-M004与仑伐替尼联合使用的安全性和疗效。仑伐替尼作为晚期肝细胞癌的标准一线治疗，具有改善肿瘤免疫微环境的潜在功能，与LioCyx-M004治疗的结合将形成优势互补，将进一步提高疗效。

　　来恩生物首席运营官及首席医学官王婷婷博士评论：“LioCyx-M004以其独特的作用机制、良好的安全特性和抗肿瘤疗效，有望成为治疗HCC的首创TCR T细胞疗法。强有力的科学依据进一步支持我们的TCR-T疗法与其他疗法相结合以进一步提高疗效，改善HCC患者预后。我们为公司近年来取得的重大进展感到自豪，并期待在今后几周内迅速启动本临床试验以造福HCC患者。患者招募工作将从美国希望之城综合癌症中心开始，该中心是全球领先的癌症研究和治疗中心。其他临床地点包括中国，新加坡等地也正在同步申报。”

　　来恩生物董事总经理兼首席执行官彭晓明博士指出：“FDA对来恩生物LioCyx-M004新药IND临床的批准进一步体现了LioCyx-M004作为肝癌的创新疗法的意义，本次IND临床批件的获取对来恩生物是一个重大里程碑，在此重要时刻向所有关心来恩生物发展的人表达感谢!来恩生物将继续致力于成为全球领先的TCR-T细胞治疗公司，打造我们的关键免疫治疗技术平台其中包含TCR-T相关的TCR发现平台，自体、异体细胞平台以及基因编辑技术平台等。利用创新的TCR-T细胞免疫疗法使肝癌患者受益，成为治疗肝癌领域的标杆企业。”