6月21日，基石药业(香港联交所代码：2616)RET融合阳性非小细胞肺癌精准治疗药物普吉华®(普拉替尼胶囊)在广东省人民医院等近百家医院开出处方单，并开始面向全国约70个城市近80家药房供药。这标志着我国首个选择性RET抑制剂普吉华®正式惠及患者，普吉华®由基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。

　　当前，中国肺癌的发病率和死亡率位居癌症之首。在所有肺癌分型中有80%-85%属于非小细胞肺癌 [1]，RET融合是肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌患者中约1%-2%患者携带RET融合[2]。在中国，每年新发RET阳性肺癌患者约1.1万人。RET突变的患者被确诊时大多已处于疾病晚期，给治疗带来了极大挑战。

　　长期以来，临床上对于RET融合阳性非小细胞肺癌的治疗方案的效果有限，普吉华®打破了目前该领域的治疗困境，为临床医生提供了有效的治疗新选择。普吉华®是一种选择性RET抑制剂，具有较强的抗肿瘤活性，在ARROW I/II期的临床研究中，对RET融合阳性非小细胞肺癌患者展现了较高的客观缓解率以及良好的安全性和耐受性[3]。

　　广东省人民医院吴一龙教授表示：“在普吉华®获批上市之前，RET融合阳性非小细胞肺癌患者的现有治疗方案效果均不理想。普吉华®是一种口服、每日一次的治疗选择，并有望成为国内RET融合阳性非小细胞肺癌患者的标准治疗。我很高兴这款药物开始惠及患者，期待更多患者从中获益。”

　　今年3月，中国国家药品监督管理局通过优先审评审批附条件批准普吉华®作为国家一类新药上市申请，用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。此前，普吉华®于2020年9月获得美国国家药品监督管理局获批上市，用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者，并迅速通过先行先试引入落地博鳌乐城，成为博鳌乐城首个当月同步落地的全球新药。

　　为推进普吉华®在国内的商业化进程，更好地满足患者在药物可及性、支付可及性、服务可及性、用药依从性等方面的迫切需求，基石药业目前已经与国药控股股份有限公司、上海镁信健康科技有限公司、北京圆心科技集团有限公司签署战略合作协议。

　　基石药业大中华区总经理赵萍女士表示：“普吉华®是基石药业在肺癌领域首款惠及中国患者的创新精准治疗药物，我们将积极携手各方，进一步提升其可及性和可支付性，让患者用得上、用得起全球领先的好药。此外，我们还将积极探索普吉华®其它适应症中的应用。2021年4月，普吉华®针对晚期或转移性RET基因突变甲状腺癌的扩展适应症申请已经被中国国家药品监督管理局受理并纳入优先审评，我们期待未来更多患者可以获益。”

　　参考文献

　　[1] Lung cancer: New biological insights and recent therapeutic advances. Ramalingam SS, Owonikoko TK, Khuri FR,CA Cancer J Clin. 2011 Mar-Apr; 61(2):91-112.

　　[2] Subbiah V, Cote G J. Advances in Targeting RET-Dependent Cancers[J]. Cancer discovery, 2020, 10(4): 498-505

　　[3] Justin F Gainor, et al. Pralsetinib for RET fusion-positive non-small-cell lung cancer(ARROW): a multi-cohort, open-label, phase 1/2 study, Lancet Oncol, June 9, 2021

　　关于RET融合阳性非小细胞肺癌

　　近年来肺癌发病率在中国持续增长。根据世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020 年约有82万新发肺癌病例数，约有 71万肺癌导致的死亡人数。在男性和女性癌症患者中，肺癌均为癌症相关死亡的主要原因。其中，非小细胞肺癌占肺癌的大多数。在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%，常见于不吸烟的年轻人群。

　　关于普吉华®(普拉替尼胶囊)

　　普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。

　　美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETOTM上市销售，分别用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应症基于ORR 和 DOR 数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。

　　普拉替尼在中国、美国还未获批用于其他适应症，或者其他地区的医疗监管机构均未对普拉替尼的任何适应症做出批准决定。

　　普拉替尼旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中，普拉替尼抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。

　　全球范围内，针对普拉替尼用于治疗RET融合的NSCLC、各类甲状腺癌以及其他实体瘤患者的临床开发正在进行。欧洲药品管理局受理了普拉替尼的上市许可申请，用于治疗RET融合阳性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌。

　　关于基石药业

　　基石药业(香港联交所代码: 2616)是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业在全球范围内已经获得了三个新药上市申请的批准，分别在中国大陆获得两个新药上市批准、在台湾地区获得一个新药上市申请批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。

　　前瞻性陈述

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　　商标

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