人源化重组神经生长因子滴眼液

　　全球唯一突破性生物疗法，有望治愈罕见眼病

　　欧适维®(塞奈吉明滴眼液)正式在中国上市，为眼科罕见病神经营养性角膜炎患者群体带来可实现治愈的新希望

　　东沛医药致力于多方合作，提高药物可及性，帮助患者早期诊断并获得规范化治疗

　　5月29日，东沛医药举办塞奈吉明滴眼液(商品名：欧适维®)中国上市学术会议，欧适维®是全球首个且目前唯一对因治疗罕见眼病神经营养性角膜炎(NK)的突破性生物疗法。中国罕见病联盟CHARD联合IQVIA发布《中国神经营养性角膜炎患者疾病负担调研报告》(以下简称《报告》)，帮助提高社会各界对神经营养性角膜炎疾病认知，推动政策关注与社会保障，全面帮助患者提升生活质量。　　

　　破解罕见眼病治疗困局突破性疗法带来治愈希望

　　神经营养性角膜炎(NK)是因三叉神经损失引起的角膜退行性病变，特征是角膜知觉减退或缺失[1]。由于神经营养性角膜炎发病率不高，低于1.6/10000人[2]。

　　长期以来，由于病因复杂隐匿，且缺乏有效针对病因的治疗方法，神经营养性角膜炎有着早期诊断难、疾病进展快、治疗棘手、患者预后差等特点。据《报告》显示，传统“保守对症”的治疗方式，不能从根源解决病因，患者面临着疗效欠佳、反复发作，眼睛外观和功能受损等问题[2]。可以说NK是一个被严重忽略与低估的眼科罕见病。

　　北京同仁医院角膜科主任、眼库主任潘志强教授表示，“作为目前全球和国内唯一针对病因治疗神经营养性角膜炎的生物疗法，欧适维®为神经营养性角膜炎临床治疗领域带来了重大突破，对实现这一罕见眼病的临床治愈具有里程碑式的历史意义，也为患者群体带来了新的希望。”

　　多方共助罕见病治疗可及性

　　中国罕见病联盟赵琳秘书长介绍，“随着党和国家高度重视罕见病的防治和管理，国家卫健委、国家药监局、国家医保局等部门在提升罕见病的诊疗能力、药品的审评审批、药物可及性方面等采取的一系列措施，我国的罕见病事业已加速驶入快车道。中国罕见病联盟自成立以来，持续关注罕见病用药可及性问题，不断配合医保部门开展罕见病保障方面的课题研究，帮助罕见病患者用得上药、用的起药。对于神经营养性角膜炎这样‘有药可治、费用可控且可治愈’的罕见病，希望能通过提高诊疗水平、推动创新药物临床诊治可及性，让更多的罕见病患者看到希望，健康中国一个都不能少!

　　东沛医药中国总经理丛凡先生表示，“欧适维®重组人神经生长因子被列入中国《第一批临床急需境外新药名单》，并通过加快审评在中国获批上市，体现了中国政府和临床专家对于罕见病临床急需用药的重视。我们深刻理解中国神经营养性角膜炎患者接受传统治疗时存在未满足需求，因病情反复发作导致工作、生活、心理和经济负担。东沛将积极与政府、医学界、患者组织、公益机构合作，帮助更多神经营养性角膜炎患者获得塞奈吉明滴眼液创新治疗，尽可能实现临床治愈，为建设‘健康中国’做出有意义的贡献。”

　　多位国内外专家学者齐聚共话中美欧经验助推规范化诊疗　　

　　为提升神经营养性角膜炎的规范化诊疗水平，多位国内著名角膜领域专家、国际著名学者及近百位眼科专业人士共同参与讨论。来自美国的专家Dr.Hamrah介绍了NK疾病新进展和临床处方经验, 意大利的Dr.Nubile 教授分享了共焦显微镜研究角膜神经再生研究成果。北京同仁医院角膜科主任、眼库主任潘志强教授对中国神经营养性角膜炎(NK)诊疗共识做了全面详细解读，北京大学第三医院眼科中心主任洪晶教授就疱疹病毒反复感染引起的NK、中山大学中山眼科中心副主任袁进教授就三叉神经高位损伤引起的NK、温州医科大学附属眼视光医院副院长陈蔚教授就角膜移植术后引起的NK等案例进行深入探讨，分享了成功诊疗经验，同时为规范化诊疗提供建议。　　

　　“沉重的疾病负担和疾病认知的缺乏亟需引起关注。对于临床医生，要加强神经营养性角膜炎相关知识普及，提高诊断水平，倡导早诊早治，并规范诊疗、重视随访，推动我国神经营养性角膜炎的诊治水平全面提升。”北京大学第三医院眼科中心主任洪晶教授呼吁，“有药可医的罕见病少之又少，能‘实现治愈’的罕见病更是麟角凤毛，提高此类药物的可及性，对患者生存、社会负担、我国罕见病及眼健康事业而言，都将具有重大意义。”

　　中山大学中山眼科中心副主任袁进教授作为广东省神经营养性角膜炎规范化诊疗协作组组长本次会议主席之一，介绍了我国神经营养性角膜炎领域的发展现状和药物治疗经验。袁进教授表示，“下一步，协作组将主要完成推行规范化诊疗、累积中国临床实践经验、建立患者管理体系、患教宣传平台等方面任务。希望通过协作组去组织高水平、高质量的临床多中心研究，拿出中国方案、中国证据，从而提升广东省的诊疗水平，为我国建设神经营养性角膜炎规范化全程管理诊疗体系提供借鉴和范本，也让中国的神经营养性角膜炎治疗经验为全球做出贡献。”

　　“如何提高诊断率，在早期避免误诊误治，是目前面临的挑战。神经营养性角膜炎在基层的知晓率较低，容易被当作感染性角膜炎而使用抗病毒、抗生素等治疗手段，不仅无法达到治疗效果，还会因为长期用药，对角膜神经造成不可逆转的影响。“武汉大学人民医院眼科中心副主任兼眼Ⅱ科主任杨燕宁教授表示，“基于当前的共识和临床应用经验，欧适维®在8周的短时间能明显改善患者角膜完全愈合，带来治愈希望，这是患者的福音，也是医患共同追求的目标。”

　　携手点亮患者视界

　　眼睛对于人的重要程度毋庸置疑，久治不愈的疾病、生活中的不便、后天失明的痛楚令神经营养性角膜炎患者饱受折磨。《报告》显示，20%患者因为疾病停止工作;50%虽仍在工作，但均认为严重影响着工作效率和社交;而几乎所有患者都因疾病产生严重心理负担，这些问题严重影响着患者的生活质量和心理健康，也给患者家庭和社会带来巨大的经济负担。

　　关于东沛

　　东沛制药是一家专注于创新的意大利生物制药公司，致力于研究、开发临床未被满足的治疗需求。东沛制药总部设在意大利米兰，在美国(波士顿和旧金山)，中国(上海和北京)设有分支机构。公司成立专门针对罕见疾病与复杂疾病领域的生物技术业务部门。其研发的重组人神经生长因子塞奈吉明滴眼液分别获得美国、欧盟和中国批准用于治疗神经营养性角膜炎，该产品在欧洲和美国被认定为孤儿药。东沛正在积极探索I型糖尿病、肝病、阵痛及新冠病毒重症治疗。

　　参考文献

　　李凤鸣,谢立信. 中华眼科学[M].3版.北京: 人民卫生出版社, 2014:1316-1317.

　　Sacchetti M, Lambiase A. Diagnosis and Management of Neurotrophic Keratitis. Clinical Ophthalmology. 2014;8:571-9.