2020年5月24日，由诺华肿瘤（中国）主办的“中国血液高峰论坛”召开，来自全国血液肿瘤临床及科研领域的顶尖专家共聚一堂，分享交流血液疾病领域的诊疗经验和最新治疗进展。

　　会议中，中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任、儿科血液专科主任方建培教授在分享我国儿童血液疾病诊疗现状、医疗保障现状时表示：“儿童血液疾病相对于其他常见病而言，发病率虽较低，但常与重症或疑难病相关联，而且都具有治疗周期长、难度大、费用高、负担重等共通点。”为此他呼吁，“全社会共同关爱儿童，关注儿童血液疾病，共促其诊疗发展，为患儿营造一个快乐健康的童年！”

　　创新破解儿童用药难题，部分血液病慢病化甚至被治愈

　　在既往观念中，血液疾病多见于成年人，其实不然。血液病在儿童中发病率相当高，如地中海贫血、原发性免疫性血小板减少症（ITP）、白血病等……即使有些属于良性疾病，但不经治疗或治疗不及时，仍会对患儿的健康甚至生命构成威胁，恶性血液肿瘤的危害更不言而喻。但在多数儿童血液疾病治疗领域，仍面临着“用药有限”的严峻挑战。

　　近年来，随着现代医学的发展，创新药不断研发上市，在缓解儿童血液疾病用药困境的同时，也给患儿原发血液疾病及其相关治疗带来巨大改变。“例如，在儿童ITP及地中海贫血等输血依懒性疾病铁过载治疗领域，因传统注射治疗不便以及不良反应多等问题，创新口服血小板生成素受体（TPO）激动剂艾曲泊帕、口服铁螯合剂地拉罗司，分别成为目前两类疾病治疗的新选择。这两个类创新药不仅安全性和长效性优异，口服便利性也更适合儿童治疗偏好，为患儿带来生存状态和生活质量改变等多重获益。”方建培教授介绍说。

　　甚至是让人“谈之色变”的恶性血液肿瘤儿童慢性髓性白血病，随着创新药的更新迭代，其也逐渐变成可控可治的慢性病。方建培教授强调：“尤其是第二代酪氨酸酶抑制剂（TKI）治疗效果的不断升级，使绝大多数患者能快速获得深度分子学缓解，即无治疗缓解（TFR），迈入停药‘门槛’，生存期接近正常人，意味着实现疾病治愈也不再遥不可及。”目前，尼洛替尼是国内获批的二代TKI药物中唯一用于治疗恶性血液肿瘤儿童慢性髓性白血病的药物。

　　利好政策相继出台，为儿童血液病治疗带来积极影响

　　儿童血液疾病及恶性肿瘤是一类严重威胁儿童健康的重大疾病。近年来，党中央、国务院高度重视儿童医疗服务体系建设发展和重大疾病诊疗保障工作，相继出台一系列政策措施，从多环节、多渠道降低儿童血液疾病及肿瘤药物费用，保障患儿用药。

　　2018年，国家卫生健康委等6部门共同研究，以儿童白血病为突破口，采取提升医疗救治、医疗保障和药品供应水平的一揽子政策措施；在此基础上，2019年8月将ITP等10种儿童血液疾病及恶性肿瘤纳入国家第一批医疗救治和保障管理的儿童疾病范围；紧接着，又将适用于儿童ITP及输血依赖性疾病铁过载治疗的创新药，相继纳入2019新版国家医保目录，进一步保障儿童血液病用药和减轻患儿家庭负担。

　　“既往国内一直缺乏有效治疗药物，得益于国家新药审评和医保制度，极大提高了儿童ITP、铁过载治疗创新药物的可及性。临床治疗中，随着这两类疾病口服药物的广泛使用，经门诊治疗便可以获得良好的疾病控制，而门诊医保政策较大程度影响着临床的治疗行为。这两类疾病临床路径明确清晰，适合纳入门诊医保管理的疾病和治疗的特点。”因此，方建培教授呼吁，“各地落实新版国家医保目录的同时，可结合本地实际医保情况，将ITP和铁过载纳入门诊报销范畴，可带来显著的临床和经济价值，节约医保基金，方便患者！”

　　携手社会各界力量，共促儿童血液病诊疗全方位发展

　　“儿童血液疾病之所以存在治疗周期长、难度大、费用高、负担重的情况，”方建培教授认为，“这与患儿家属对血液疾病认知程度，医生诊疗经验与专业水准以及国家医疗保障水平等诸多因素有关。要改善这一情况，也并非一方之力、一日之功就能解决的，而是需要全社会的共同努力。”

　　具体而言，公众患儿家长应提高对儿童血液疾病的关注、重视程度和认知水平，做到早预防、早发现、早诊断、早治疗；医院检验技术不足或临床医生经验有限等而是导致儿童血液疾病诊断治疗困难和预后不良的主要原因，除医疗机构及医生提升自身专业服务能力外，相关社会组织整合优势资源对其开展技术指导和帮扶等业务，引领医疗机构及相关医生在儿童血液疾病诊疗、管理等方面的全面提升。

　　更为重要的是，方建培教授补充说：“也期待国家能逐步完善儿童血液疾病的诊疗体系，提高救治管理水平；完善药品供应与监督，加快儿童血液疾病药品优先审评审批；进一步加大对儿童血液疾病的医疗保障力度，提高医保基金报销力度与政策覆盖面，解决患者及其家庭的后顾之忧。携手社会各界力量，共促儿童血液疾病诊疗的全方位、可持续发展，共助血液病患儿改善预后和提高生活质量。”

　　*本资料目的在于提供疾病领域的相关知识、提高疾病认知水平，非广告用途。本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。

　　消息来源：诺华