4月29日，临床开发阶段免疫细胞与基因治疗企业亘喜生物集团(Gracell Biotechnologies Co., Ltd, 简称“亘喜生物”)公布了其在研的通用型TruUCAR™ GC027治疗复发性或难治性(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的临床试验结果，并在4月28日举行的美国癌症研究协会(AACR)虚拟年会上做大会发言。

　　T-ALL是一种急性淋巴细胞白血病(ALL)，在儿童ALL中的比例占到12%-15%，而在成人ALL中的占比高达20%-25%，属于难治性疾病，临床未被满足需求巨大[1]。复发性或难治性T-ALL的现有治疗效果仍不理想，治疗手段极为有限。大多数T-ALL患者在多种药物联合化疗后的两年内出现复发。本项研究报告了经过TruUCAR™ GC027治疗的5名患者早期安全与疗效结果。

　　该临床试验是由研究者发起 (IIT) 的首次人体试验，旨在评估通用型TruUCAR™ GC027治疗R/R T-ALL患者的安全性和有效性。截止到今年二月，该试验共入组5名R/R T-ALL受试者，受试者曾接受的既往治疗中位数为5次(范围为1-9 次)。基线的骨髓肿瘤负荷为38.2%(范围为4%-80.2%)。所有患者均接受了单次TruUCAR™ GC027的输注，输注计量为高中低三组计量组中的一种：0.6*10^7 细胞/公斤、1.0*10^7 细胞/公斤，或1.5*10^7 细胞/公斤。值得注意的是，5名受试者均未进行人类白细胞组织相容性抗原(HLA)配型，输注后均未接受造血干细胞移植(HSCT)。

　　通过28天随访，对5名受试者进行了评估，其中：

　　5名(100%)受试者获得完全缓解，其中包括血细胞数量完全或未完全恢复(CR/CRi);

　　4名(80%)受试者获得最小残留疾病阴性的完全缓解(MRD-CR)。

　　所有5名受试者均能够耐受TruUCAR™ GC027单次输注，试验中未观察到神经毒性事件或急性移植物抗宿主病(aGvHD)发生，同时观察到所有5名受试者均出现不同程度的细胞因子释放综合征(CRS)，均在可控范围内。

　　“我们很高兴地报告首批5名受试者接受TruUCAR™ GC027的治疗，他们的疾病得到了有效的控制，初步试验结果令人振奋。另外，TruUCAR™的平台技术通过GC027候选产品得到了进一步验证，我们将继续推进该技术平台在其他未被满足领域的应用。”亘喜生物集团首席医学官Martina Sersch博士说到。

　　关于TruUCAR™

　　TruUCAR™是亘喜生物独有的专利平台技术，对T细胞上选定的基因进行编辑，在不使用免疫抑制药物的情况下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的风险。TruUCAR™技术使得同种异体CAR-T细胞可在HLA不匹配的患者(受者)体内增殖并持续存在，同时控制GvHD的风险。TruUCAR™产品的目标病人，包括但不限于那些已接受自体CAR-T治疗但无法获益，或因感染原因导致无法提供合规的细胞，或自体CAR-T细胞生产失败的患者;更重要的是，TruUCAR™产品即用型的属性，使得患者能够得到及时救治;其低廉的制造成本使得重复给药的方案成为可能。除了T-ALL抗原以外，该平台技术还可用于其它血液肿瘤的靶点。

　　关于GC027

　　GC027使用了亘喜独有的TruUCAR™专利技术，利用无需进行HLA匹配的健康供者T细胞，是一种在研的即用型CAR-T细胞疗法，能够靶向CD7抗原表达的肿瘤细胞，用于治疗T细胞恶性肿瘤。

　　关于T-ALL

　　急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)是一种侵袭性极强的急性T细胞恶性肿瘤，伴有骨髓和髓外组织的浸润。数据统计，2015 年全球共有约87.6万人患有ALL，有 11 万人因其死亡，其中儿童和成人T-ALL患者约占 ALL总数的15%-20%[1]。40%-50%的患者预计会在一线治疗后2年内复发，而其它可选择的治疗十分有限[2][3]。对于复发性和难治性T-ALL，仍有亟待满足的治疗需求。

　　[1] Pediatric hematologic Malignancies: T-cell acute lymphoblastic Leukemia, Hematology 2016

　　[2] Progress and innovations in the management - JAMA Oncol 2018

　　[3] Defining the course and prognosis of adults with acute lymphoblastic leukemia, Cancer 2010

　　关于亘喜生物集团

　　亘喜生物集团(简称“亘喜生物”)是一家临床开发阶段的生物制药公司，致力于开发可靠实惠的癌症细胞基因疗法。亘喜生物致力于 CAR-T 的攻坚克难，如生产成本高、生产过程冗长、缺乏即用型的产品，以及对实体肿瘤无效等问题。在其世界级科学家团队的带领下，亘喜生物正在开发 FasTCAR TM、TruUCAR TM(即用型CAR-T产品)、Dual CAR 和 Enhanced CAR-T 细胞疗法，用于治疗白血病、淋巴瘤、骨髓瘤和实体瘤等疾病。