2020年1月6日，基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616），一家专注于开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的生物制药公司，与Blueprint Medicines（纳斯达克股票代码：BPMC），一家专注于探索具有特定基因特征的癌症、罕见病及癌症免疫疗法的精准治疗的公司，共同宣布，fisogatinib联合CS1001治疗局部晚期或转移性肝细胞癌（HCC）的Ib/II期试验已完成首例患者给药。这项研究将在中国的多个临床研究中心开展。据GLOBOCAN 数据，2018年中国HCC新发病例约占全球的一半。

　　此项试验将评估靶向治疗和癌症免疫治疗联合在局部晚期和转移性HCC患者中增强抗肿瘤活性的潜力。Fisogatinib是由Blueprint Medicines开发的一款在研的强效、高选择性成纤维细胞生长因子受体-4（FGFR4）抑制剂，用于治疗FGFR4驱动的晚期HCC。CS1001是一款由基石药业开发的、针对多个癌种的在研抗PD-L1单克隆抗体。临床前研究表明，fisogatinib可以刺激T细胞浸润到肿瘤微环境中，这提示fisogatinib联合抗PD-L1抑制剂将有可能在FGFR4驱动的晚期HCC患者中展现出更强的疗效。

　　基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作及授权协议，获得了包括fisogatinib在内的三款候选药物在中国大陆、香港、澳门及台湾的开发与商业化权利。Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化这三款候选药物的权利。

　　Blueprint Medicines首席医学官， Andy Boral博士表示：“与基石药业的合作让我们的全球发展进程得以迅速拓展到亚太地区，我们的合作伙伴基石药业在该地区与学术机构、地方监管机构之间均拥有丰富的合作经验。我们相信通过在中国这样HCC高发的国家开展fisogatinib的Ib/II期试验，将能进一步助推我们的临床进展。Fisogatinib是一款对致癌驱动因子具有高选择性的药物，我们相信联合疗法将能在这类疾病中展现它的优势。同时，fisogatinib和基石药业的抗PD-L1抑制剂CS1001在作用机制上可以起到互补作用，两者联用将有可能为HCC患者提供更好的临床疗效。”

　　基石药业首席转化医学官谢毅钊博士表示：“晚期HCC是一种侵袭性极强的疾病。目前，中国在HCC治疗方面正面临巨大的挑战，由于缺乏有效治疗药物，晚期患者整体预后较差。基石药业致力于在HCC这样的复杂癌种中探索联合疗法的可能性，以解决患者的临床之需。我很高兴看到fisogatinib联合CS1001的Ib/II期试验完成了首例患者给药，我们相信这将有望让晚期HCC患者获益。值得一提的是，CS1001是基石药业的肿瘤免疫骨架产品之一，目前其已开展多项联合疗法的临床研究。”

　　2019年10月1日在《Cancer Discovery》上发表的一项正在进行的I期试验数据表明，fisogatinib单药在用于具有多次治疗史的晚期HCC患者中表现出临床疗效和良好的耐受性。这些结果证明了fisogatinib具有成为首个分子水平生物标记物驱动的HCC靶向药物的潜力。

　　CS1001已在中国完成I期临床研究剂量爬坡。在第二十二届全国临床肿瘤学大会暨2019年中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会上公布的I期研究试验数据表明，CS1001在包括胃癌、食管癌、高度微卫星不稳定/细胞错配修复机制缺失（MSI-H/dMMR）实体瘤等多个适应症中均表现出良好的临床疗效。在2019年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）上公布的CS1001安全性汇总数据表明，CS1001总体安全性及耐受性良好。这些数据均预示CS1001在针对包括HCC在内的多个瘤种中具有治疗潜力。