12月10日,信达生物制药（香港联交所股票代码：01801）宣布在第61届美国血液学年会（ASH）上与南京驯鹿医疗技术有限公司（驯鹿医疗）一起口头报告了双方共同研发的全人源BCMA CAR-T（信达生物研发代号：IBI326；驯鹿医疗研发代号：CT103A）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的最新临床数据（摘要#582）。演讲标题是：“全人源BCMA CAR-T细胞治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的有效性和安全性。”该会议于2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多市举办。

　　在华中科技大学同济医学院附属同济医院开展的一项IIT研究表明了IBI326产品的安全性、有效性和应答持久性，在已完成的18例经典I期爬坡试验中，可评估的患者有17例，客观缓解率（ORR）达100%。此外，70.6%的患者达到了完全缓解（sCR/CR），88.2%的患者获得了非常好的部分缓解（VGPR）或更好的疗效。细胞因子释放综合征（CRS）发生在17/18例患者中（1-2级72.2%（13例），3级16.7%（3例），4级5.6%（1例）），但总体可控且无神经毒性。即使在最低剂量组（1*10⁶cells/kg），IBI326仍保持100%的ORR，其中78%的患者达到了很好的部分缓解（VGPR）或更好的疗效。该研究还包括4名先前已接受过鼠源抗BCMA CAR-T治疗后复发的患者，他们的整体表现表明IBI326还可以为鼠源性CAR-T治疗后复发的患者提供有效治疗的选择。

　　信达生物医学科学与战略肿瘤部副总裁周辉博士表示：“今年在ASCO、EHA和ASH上的报告，标志着信达生物和驯鹿医疗这一年来在细胞治疗领域中获得了激动人心的成果。我们很高兴能看到患者对该治疗有极高的反应率，并且延长了缓解时间，非常期待明年年初我们的II期临床试验可以给更多患者带来治愈的希望。”

　　2019年9月10日，IBI326 Ib/II期嵌合方案的IND获得了国家药品监督管理局（NMPA）的默示许可，II期临床试验预计将于2020年初开始。

　　关于复发/难治性多发性骨髓瘤

　　多发性骨髓瘤是一种致命的血液肿瘤，由于骨髓浸润，以及异常免疫球蛋白的产生，引起贫血、肾衰竭、感染、骨折和高钙血症等临床问题，是最常见的血液肿瘤之一，仅次于非霍奇金淋巴瘤，全球年发病率为2/100,000。

　　对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。复发患者表现为：经治疗疾病达到完全缓解后，疾病再次出现的患者。难治的患者表现为：原发耐药患者；经过标准的一线治疗后，疾病不能达到缓解或达到微小缓解后60天内出现疾病进展的患者。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过3-5年的疾病稳定期后也将不可避免的进入复发、难治阶段，对于这部分患者现有的二线治疗总体有效率大概在40%至70%，且缓解时间短。

　　关于IBI326 （BCMA CAR-T）

　　IBI326是由信达生物和驯鹿医疗联合开发的一种创新CAR-T细胞治疗产品。既往研究表明，接受高剂量靶向BCMA CAR-T细胞治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者可能获得更好的缓解，但不良事件更严重。此外，一旦病情再次恶化，CAR-T细胞的再回输是无效的。IBI326的开发有望攻克这一难题。它以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3z激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，IBI326 CAR-T产品具有强有力和快速的疗效，并有突出的应答持久性。

　　关于信达生物

　　“始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的理想和目标。信达生物成立于2011年，致力于开发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物。2018年10月31日，信达生物制药在香港联合交易所有限公司主板上市，股票代码：01801。

　　自成立以来，公司凭借创新成果和国际化的运营模式在众多生物制药公司中脱颖而出。建立起了一条包括21个新药品种的产品链，覆盖肿瘤、自身免疫、代谢疾病等多个疾病领域，其中4个品种入选国家“重大新药创制”专项，16个品种进入临床研究，5个品种进入临床III期研究，3个单抗产品的上市申请被国家药品监督管理局受理，并均被纳入优先审评，1个产品（信迪利单抗注射液，商品名：达伯舒^®，英文商标：Tyvyt^®）获得国家药品监督管理局批准上市，获批的第一个适应症是复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤，并于2019年11月成为唯一一个进入新版国家医保目录的PD-1抑制剂。

　　信达生物已组建了一支具有国际先进水平的高端生物药开发、产业化人才团队，包括众多海归专家，并与美国礼来制药、Adimab、Incyte和韩国Hanmi等国际制药公司达成战略合作。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。详情请访问公司网站：。   

　　关于驯鹿医疗

　　驯鹿医疗是一家处于临床阶段，致力于癌症创新疗法开发的生物技术公司，成立于2017年3月，由科学家、生物制药公司高管与资深投资人联合创立，致力于通过不断的临床研究，开发出真正解决临床问题的创新细胞类药物。拥有10余个开发管线产品，聚焦血液肿瘤的自体及通用CAR-T产品开发，所有产品项目均采用全人源的scFv序列，在实体瘤布局独具特色的由病毒感染引起的胃癌、鼻咽癌等适应症的TCR-like CAR-T细胞治疗产品。拥有超过2*10¹¹的自主知识产权全人源噬菌体展示文库，除支持CAR-T和抗体药管线开发外，独特的淘选技术还可筛选出难度极高、可识别胞内抗原的抗体。公司自有的质粒病毒规模化生产技术平台可满足IND申报和临床研究的需求。