基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）在第二十二届全国临床肿瘤学大会暨2019年CSCO学术年会上，以口头报告形式首次发表了在研抗PD-L1抗体CS1001在一项名为GEMSTONE-101的Ib期高度微卫星不稳定/细胞错配修复机制缺失(MSI‐H/dMMR)队列的研究数据。

本次公布的MSI-H/dMMR队列研究，主要目的为在该类实体瘤患者中初步评价CS1001单药作为二线及以上治疗的抗肿瘤疗效，以及进一步评估CS1001的安全性和耐受性。

微卫星(MS)是DNA上由简单串联重复片段组成的特征序列，若细胞错配修复机制缺失(dMMR)，微卫星序列可能增长或截短，这种现象称为微卫星不稳定(MSI)。MSI‐H (MSI‐high)即表示微卫星不稳定性强，提示肿瘤细胞错配修复缺失，可能存在大量突变相关肿瘤抗原，从而对免疫疗法产生良好应答。目前已发表的研究结果显示，MSI-H/dMMR最常见于子宫内膜癌、胃腺癌、小肠恶性肿瘤及结直肠腺癌患者中。

北京大学肿瘤医院副院长、本次研究报告人沈琳教授表示：“试验初步有效性数据显示，CS1001在MSI-H/dMMR实体瘤患者中已表现出良好的抗肿瘤活性，同时，CS1001也显示出良好的安全性和耐受性。”

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“很高兴看到我们的核心候选药物CS1001在MSI-H/dMMR实体瘤队列研究中取得了良好的初步结果。目前，全球尚无获批用于治疗此类实体瘤的PD-L1抑制剂，我们期待CS1001在之后的研究中能在更广泛的瘤种中显示出治疗潜力，成为中国在MSI-H/dMMR实体瘤治疗领域进展最快的免疫治疗药物。”

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“基于MSI-H/dMMR实体瘤对免疫疗法具有良好应答的特性，有效的免疫治疗将有望为这类患者带来生存获益。在此次发布的研究结果中，CS1001已显示出其治疗潜力，客观缓解率（ORR）为38.1%，且其中28.6%已确认。这对于经过既往多次治疗的患者来说，是十分出色的结果。同时，作为一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物，我们也期待CS1001在之后的临床试验中展现它在安全性方面的独特优势。”

GEMSTONE 101 Ib MSI‐H/dMMR 队列

该队列研究人群为经前线治疗失败且没有满意的替代治疗的MSI‐H/dMMR不可手术或转移性实体瘤患者。本队列共入组的21例患者，包括18例结直肠癌，2例胰腺癌及1例小肠癌患者。13例患者在入组前已接受过至少2线治疗。研究期间，患者接受CS1001 1200 mg 每三周给药一次，直到疾病进展或不可耐受。

人口统计学与基线特征

• 在入组的21例患者中，9例仍在接受治疗，12例终止治疗；
• 终止治疗的主要原因是疾病进展（8例），患者决定终止接受治疗（2例），疾病进展导致的死亡（1例）和其他（1例）；
• 没有患者因不良事件终止治疗；

初步有效性数据

• CS1001在MSI-H/dMMR实体瘤患者中表现出良好的抗肿瘤活性。 接受治疗的21例患者均纳入有效性分析集，其中8例（38.1%）患者达到RECIST V1.1 标准定义的部分缓解（PR），其中28.6%已确认；
• 疾病控制率为57.1%（12/21）；
• 缓解持续时间DOR范围为从0.03+到8.6+个月，中位缓解持续时间尚未达到；

安全性数据

CS1001具有良好的安全性。

• 在接受治疗的21例患者中，中位治疗持续时间为137（ 21‐377 ）天；
• 在治疗期间，20例（95.9%）患者发生了不良事件，近1/4的患者发生了≥3级的不良事件；
• 18例（85.7%）患者发生了与CS1001相关的不良事件，其中，仅1例（4.8%）患者发生的不良事件严重程度≥3级；
• 2例（9.5%）患者发生了SAE，但均与CS1001无关；
• 9例（42.9%）患者发生免疫相关的不良事件，严重程度均为1-2级；
• 没有患者因不良事件停药，没有患者因不良事件死亡。

关于CS1001

CS1001是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体。CS1001由美国Ligand公司授权引进的OMT转基因动物平台产生，该平台可实现全人源抗体的一站式生产。作为一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，CS1001是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物。与同类药物相比，CS1001在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险更低，这使得CS1001在安全性方面具有潜在的独特优势。

CS1001已在中国完成I期临床研究剂量爬坡。在Ia期研究中，CS1001表现出良好的抗肿瘤活性和耐受性。

目前，CS1001正在进行多项临床试验中，包括一项美国桥接性I期试验。在中国，CS1001正针对多个癌种开展一项多臂Ib期试验，两项注册性II期试验和三项III期试验。

关于基石药业

基石药业（HKSE: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括15种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前5款后期候选药物正处于或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物制药公司。

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