近日，由广东瑞顺生物技术有限公司(以下简称"瑞顺生物")在研免疫细胞产品RJMty19注射液用于治疗复发/难治性自身免疫性疾病(r/r AID)的新药注册临床研究申请获国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)正式受理(受理号：CXSL2300661)。RJMty19注射液的主要活性成分为CD19-CAR-DNT细胞。

　　DNT细胞是一种天然存在于人外周血的T细胞亚群，因不表达CD4和CD8分子而被称为双阴性T细胞(DNT)。

　　据瑞顺生物董事长兼首席科学官杨黎明博士介绍，DNT细胞具有强大的抗急性髓系白血病(AML)细胞活性， 并且具有杀瘤活性强、体外扩增能力强等优势。

　　2020年11月，RC1012 注射液(从健康人外周血提取并在体外扩增的异体 DNT 细胞)获CDE批准开展注册Ⅰ期临床试验， 用于治疗复发/难治性急性髓系白血病，是国内首个开展新药注册临床试验的异体 T 细胞产品，计划今年完成Ⅰ期临床试验患者入组。

　　2023年1月，RC1012 注射液用于预防急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后复发的 Ⅰ/ⅠⅠ期临床试验也获CDE批准，Ⅰ期临床试验患者入组将在今年完成，并开始ⅠⅠ期临床试验的患者入组。

　　2023年10月24日，RJMty19注射液用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(r/r NHL)的新药注册临床研究申请获CDE正式受理。RJMty19注射液是瑞顺生物第二款基于DNT开发的二代DNT细胞疗法，其主要活性成分为CD19-CAR-DNT细胞，是由瑞顺生物基于人源化CD19-CAR结构域全球专利开发的一款全球创新现货通用型CAR-DNT细胞治疗产品。

　　当前全球已有9款自体的CAR-T细胞产品获批治疗血液肿瘤，包括3款在中国获批的自体CAR-T细胞产品。 杨黎明博士指出， 自体CAR-T细胞产品必须1对1制备， 即一个患者一个CAR-T细胞产品, 所以无法通用， 因而导致目前的CAR-T细胞疗法价格昂贵，高达100多万人民币，目前多数国内血液肿瘤患者用不起，痛失重生的机会。

　　"唯有通用，方能简化治疗流程，从而降低CAR-T疗法的价格，而DNT/CAR-DNT疗法在这方面具有天然优势，" 杨黎明博士认为， "当前已有大量临床研究数据证明，异体DNT细胞治疗不会引起移植物抗宿主病和其它严重的毒副作用，所以从健康供体外周血提取并在体外大量扩增的DNT细胞可用于所有患者，具备通用性。"

　　自身免疫性疾病(简称自免疾病)是指机体对自身抗原发生免疫反应而导致自身组织损害造成的疾病，在国内患病率约2-3%，患病群体巨大，且目前对自免疾病的治疗尚存在大量未满足的临床需求。

　　近年来，国外的小样本临床研究结果显示自体CAR-T细胞用于治疗系统性红斑狼疮，抗合成酶抗体综合征等自身免疫性疾病的临床效果令人鼓舞，无需持续用药就可以获得疾病缓解。

　　目前国际上尚未有自体CAR-T细胞产品获批上市用于自身免疫性疾病的治疗。国内也仅有两款自体CAR-T细胞产品获批开展I期临床研究，分别评估治疗中重度难治性系统性红斑狼疮和视神经脊髓炎谱系疾病的安全性和疗效。

　　若RJMty19治疗r/r AID的新药注册临床研究申请获批准，CD-19 CAR-DNT将与国内外的CAR-T和NK细胞产品在自免疾病领域的临床开发基本同步。

　　杨黎明博士认为，现货通用型CD19-CAR-DNT细胞产品较自体CAR-T细胞产品在价格、可及性和临床方便性上具有显著优势，因此，对于治疗患病人群多和广的自身免疫性疾病具有巨大的临床价值和社会意义。

　　消息来源：广东瑞顺生物技术有限公司