北海康成制药有限公司(以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK")，是一家全球化的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布在苏格兰爱丁堡举行的欧洲基因与细胞治疗学会大会(ESGCT)上，展示与马萨诸塞州立大学医学院(UMass Chan Medical School)红瑞(Horae)基因治疗中心开展研究合作的数据。

　　李伟波罕见病研究所联席所长、红瑞(Horae)基因治疗中心与病毒载体中心主任， 马萨诸塞州立大学医学院微生物与生理系统教授、Penelope Booth Rockwell 生物医学研究教授高光坪博士在会上发表了题为"内源性人源SMN1启动子驱动的基因置换改善AAV9介导的针对嵴髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法在小鼠模型中的有效性和安全性 "的口头报告。该研究由高博士团队中的谢军博士领衔完成。

　　该研究显示，与基准载体scAAV9-CMVEN/CB-hSMN1(该载体与美国FDA批准用于治疗SMA的基因疗法相似)相比，新型第二代自互补AAV9基因疗法(scAAV9-SMN1P-Co-hSMN1)在SMA小鼠模型的几个实验结果终点上表现出更优越的安全性、效力和功效。基准载体使用了巨细胞病毒增强子(cytomegalovirus enhancer)及鸡β-肌动蛋白(chicken β-actin)的杂合启动子驱动表达人源SMN1基因，因此造成在所有细胞类型中均普遍且高度的表达。与基准载体不同的是，第二代基因疗法採用了内源性启动子的控制下表达密码子优化的人源SMN1基因的策略。与基准载体相比，第二代载体表现出更长的寿命、更好的肌肉功能恢复和更完整的神经肌肉接头神经支配，而没有基准载体所见的肝脏毒性。

　　这是北海康成和红瑞(Horae)基因治疗中心Gao Lab合作进行基因治疗研究取得的首次数据，也曾在2022年5月的美国细胞和基因治疗学会(ASGCT)年会上公佈。高博士是ASCGT的前任主席。

　　报告细节：

　　口头陈述

　　海报编号：0R57

　　类别：AAV新型载体

　　时间和日期：2022年10月13日(星期四)

　　英国夏令时下午5：00

　　作者：Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie

　　前瞻性声明

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　　消息来源：北海康成