8月16日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称"邦耀生物")宣布，其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品"BRL-101自体造血干祖细胞注射液"的临床试验申请(IND)，正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的批准。　　

　　数据来源：CDE官网

　　对于本次β-地中海贫血基因疗法产品IND申报获批，邦耀生物创始人、董事长刘明耀教授表示，"我们非常高兴BRL-101临床试验申请获得了CDE的许可，IND的顺利获批离不开公司各部门的辛勤付出，也特别感谢CDE对我们的高度认可，及CDE一直以来为保护和促进公众健康与支持新药研发的不懈努力。此次IND获批，不仅标志着公司的发展正式进入了临床阶段，也意味着邦耀生物成功向基因和细胞治疗国际一线梯队靠拢。而邦耀生物作为一家致力于成为全球领先的细胞基因药企，未来我们将继续着力于高质量转化基因编辑技术在细胞和基因治疗中的应用，并始终以患者为中心不断推动各个管线的研发产品进程，为中国乃至全球遗传疾病及恶性肿瘤疾病患者带来更多突破性疗法。"

　　BRL-101: 临床试验中已取得了良好的效果，全国范围内已成功帮助多例β地贫患者脱离输血依赖

　　邦耀生物BRL-101主要适应症为β-地中海贫血(地贫)，是基于邦耀生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC®)开发的基因治疗产品。

　　β-地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，在世界范围内普遍流行，是最常见的单基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白严重缺乏，相当一部分患者需要定期输血才能存活，从而导致输血依赖性地中海贫血(TDT)。由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂，国内TDT患者仅有部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗，生存状态堪忧，TDT患者的生存率明显低于发达国家。

　　根据2021年5月最新发表的《中国地中海贫血蓝皮书(2020)》数据显示，地贫基因携带者约占全球3.45亿人口，而中国内地地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数在30万左右，并且正以每年约10%的速度递增。当前对于地贫传统疗法中，造血干细胞移植是唯一可以根治β地中海贫血的方法，但费用昂贵，且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植。如果可以将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内，则可以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题，而CRISPR基因编辑技术的进展给这种治疗策略提供了可能。

　　邦耀生物ModiHSC®主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。目前，邦耀生物利用自主开发的基于基因编辑技术的造血干细胞平台(ModiHSC®)在治疗β0/β0型重度地贫患者在研究者发起的临床试验中已取得了良好的效果，全国范围内已成功帮助多例β地贫患者脱离输血依赖。

　　自2020年7月以来，邦耀生物和中南大学湘雅医院血液科付斌副主任医师及中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院张新华主任合作，基因治疗多例β地贫患者已治愈出院，且已摆脱输血依赖，过上了健康人的生活。其中湘雅的2例患者摆脱输血依赖已超2年，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地贫，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。2022年8月4日，该项研究者发起的临床试验成果发表在国际顶级医学学术期刊Nature Medicine(影响因子：87.241)。这一事件也代表了国内基因编辑治疗在临床研究方面的突破性成果。

　　‍还值得一提的是，邦耀生物在地贫领域的突出性成果已选入到第二版《中国地贫防治蓝皮书》(2020)的治疗方法部分。此外，相比其它β-地贫基因疗法动辄上千万，邦耀生物造血干细胞基因疗法成本可极大降低，有望成为更惠及大众的疗法。

　　邦耀生物多元化创新发展，未来可期

　　聚焦β-地贫基因疗法，邦耀生物未来针对这一项目的研究对象年龄还将进一步扩大到35岁，有望让地贫移植领域的"老大难群体" -- 大龄及配型无望的患者受益。

　　此外，邦耀生物作为一家以"以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类"为使命的细胞基因药企，当下以基因编辑技术为核心的管线布局逻辑，已经打造了基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台。其中，邦耀生物利用具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T平台(Quikin CART®)，在使用该平台产品治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的研究者发起的临床试验中已经取得突破性成果。

　　可以说，邦耀生物一直在坚持技术创新，不仅不断在克服行业壁垒进行多靶点战略布局，同时致力于开发国际领先的基因编辑工具，获得具有自主知识产权的核心技术，目前研究成果已在国际著名学术期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等发表多篇学术论文，同时邦耀生物已申请并获得多项发明专利，且进行了全球化布局。未来旨在力求解决基因和细胞治疗中遇到的核心问题和卡脖子的技术难题，从而积极推动CGT行业发展，希望为更多遗传疾病与肿瘤疾病患者带来福音，造福人类。