信达生物制药集团(香港联交所股票代码：01801)，一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，与驯鹿生物，一家处于临床阶段、致力于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司，共同宣布中国国家药品监督管理局(NMPA)正式受理由双方合作开发的伊基仑赛注射液(信达生物研发代号：IBI326;驯鹿生物研发代号：CT103A)治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)的上市许可申请(NDA)。

　　伊基仑赛注射液是国内第一款全流程自主研发的CAR-T细胞治疗产品，由信达生物和驯鹿生物联合开发。这是国内首家递交新药上市获受理并有望成为国内首款获批的靶向BCMA的自体嵌合抗原受体T细胞免疫治疗产品。该产品已于2021年2月获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)授予"突破性治疗药物(BTD)"认定。

　　此次NDA的递交是基于伊基仑赛注射液一项1/2期注册性临床(NCT05066646)的研究结果：伊基仑赛注射液)在人体内显示出有优异的安全性和有效性， 全人源的BCMA抗体序列使产品拥有极低的免疫原性，并拥有长效持久的体内CAR-T扩增和存续，有望成为复发难治性多发性骨髓瘤患者的突破性治疗手段。信达生物与驯鹿生物在2021年第63届美国血液学会(ASH)年会上以口头报告形式(摘要编号：547)展示了该项临床研究结果，并将在2022年欧洲血液学年会(EHA)网络大会期间以口头报告形式(摘要编号：S187)更新1/2期临床研究数据。

　　本研究的组长单位 中国医学科学院血液病医院的邱录贵教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院的李春蕊教授均表示："多发性骨髓瘤(MM)是血液系统第二大恶性肿瘤，虽然随着新药的广泛应用，MM患者生存期得到不断延长，接受系统规范治疗的MM患者中位生存期可以达到7-10年，但这一疾病尚无法治愈，复发难治至无治是大多数MM患者的结局。随着复发次数/治疗线数的增加，患者生存期越来越短，通常3次复发/进展的MM患者中位无进展生存期仅3-6个月，总生存期1年左右。近年来治疗多发性骨髓瘤的药物和治疗手段有了一些新的突破，进展最为迅速的就是BCMA CAR-T细胞免疫治疗。在2021年第63届美国血液学会(ASH)年会上我们报告了伊基仑赛注射液来自14家临床研究中心79例经过至少三线治疗的多发性骨髓瘤患者的临床研究数据：总体缓解率(ORR)为94.9%，完全缓解率/严格意义的完全缓解率(CR/sCR)为58.2%，显示出伊基仑赛注射液极佳的安全性和有效性。在伴有髓外多发性骨髓瘤(EMM)患者和既往接受过CAR-T治疗的患者中，伊基仑赛注射液仍然表现出良好的疗效。这些结果提示伊基仑赛注射液有望成为治愈多发性骨髓瘤的新型肿瘤免疫治疗方法，希望伊基仑赛注射液早日上市，为患者带来长期的生存希望。"

　　信达生物总裁刘勇军博士表示："伊基仑赛注射液是信达生物和驯鹿生物共同开发的全人源BCMA CAR-T细胞治疗产品，也有望成为国内第一家获批、治疗多发性骨髓瘤的全新细胞治疗产品。伊基仑赛注射液在过往临床研究中显示了卓越持久的有效性和优异的安全性。作为一种全新的肿瘤治疗手段，我们期待这一产品能在中国尽快获批上市，届时我们也将计划与各级政府、医院、商业保险、慈善基金等积极展开合作，探索创新支付模式，为中国多发性骨髓瘤患者带来突破性的治疗选择。"

　　驯鹿生物首席执行官兼首席医学官汪文博士表示："驯鹿生物目前拥有十余个具有竞争力的创新管线产品，伊基仑赛注射液是中国首个申报NDA并获受理的拥有自主知识产权的CAR-T细胞治疗产品, 也是中国首个针对BCMA的CAR-T申报NDA的产品，这一里程碑进展值得所有驯鹿人骄傲。驯鹿生物近10,000㎡的南京商业化生产基地拥有完整的质粒、慢病毒载体和CAR-T细胞生产能力，以及保证相应产品的质量控制能力，已获得CAR-T细胞治疗产品《药品生产许可证》，将用于伊基仑赛上市后的生产。2018年，华中科技大学同济医学院附属同济医院血液科周剑峰教授带领临床团队和生物科学家团队，成功将全球首个全人源BCMA CAR-T(伊基仑赛注射液)应用于多发性骨髓瘤的临床研究，首例受试者已保持严格意义的完全缓解(sCR，stringent complete response)长达40个月。感谢周剑峰教授生前不遗余力地推动免疫细胞药物行业的发展，为CAR-T疗法的持续创新提供动力。期待这款候选产品早日上市，为更多患者带来治愈的希望。"

　　关于伊基仑赛注射液的海外开发布局正在积极进行中。2022年2月，伊基仑赛注射液获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药开发办公室(OOPD)授予"孤儿药(ODD)"认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。此外，2022年1月，信达生物与驯鹿生物授予Sana Biotechnology(纳斯达克股票代码：SANA)BCMA CAR构建体的非独家商业权利，应用于Sana特定的体内基因治疗(in vivo gene therapy)和体外低免疫原性(ex vivo hypoimmune) 细胞治疗产品开发。除R/R MM外，该候选产品新增扩展适应症-抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD)的临床试验申请(IND)已获国家药品监督管理局(NMPA)正式受理。

　　信达生物前瞻性声明

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