百济神州(香港联交所代码：06160;上交所代码：688235)是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。公司于今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理百悦泽®(泽布替尼)用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的新适应症上市许可申请(sNDA)。CLL是成人中最常见的白血病类型。根据处方药申报者付费法案(PDUFA)，FDA做出决议的目标日期为2022年10月22日。

　　百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“我们很兴奋地宣布百悦泽®用于治疗CLL的新适应症上市许可申请已获得FDA的受理，这是百悦泽®全球药政注册项目中的又一重要里程碑。百悦泽®在针对复发/难治性患者的ALPINE研究中展示出了优于伊布替尼的经研究者评估的总缓解率(ORR)，而在针对初治患者的SEQUOIA研究中展示了优于化学免疫治疗的无进展生存(PFS)，这说明百悦泽®有望改善CLL患者的治疗效果。我们期待与FDA就此次申报进行深入讨论，并将这一重要的治疗选择带给美国的CLL患者。”

　　此次针对CLL/SLL的sNDA申报是基于2项关键性、随机的临床3期研究以及8项在B细胞恶性肿瘤中的支持性研究数据。其中百悦泽®治疗CLL/SLL的2项全球3期试验分别为：ALPINE研究(NCT03734016)，对百悦泽®与伊布替尼进行对比，用于治疗复发/难治性(R/R)患者;和SEQUOIA(NCT03336333)研究，对百悦泽®与苯达莫司汀联合利妥昔单抗进行对比，用于治疗初治(TN)患者。此外，SEQUOIA研究中的非随机组入组了伴有17p缺失的患者，旨在评估百悦泽®对这一高危人群的单药治疗效果。上述两项研究共入组了来自17个国家的患者，包括美国、中国、澳大利亚、新西兰和欧洲的多个国家。ALPINE试验和SEQUOIA试验的结果分别在2021年6月的第26届欧洲血液学协会(EHA2021)线上年会和2021年12月的第63届美国血液学会(ASH)年会上报告。

　　丹娜法伯癌症中心血液恶性肿瘤科CLL中心主任、以上两项研究的主要研究者Jennifer R. Brown医学博士表示：“尽管既往已获批的BTK抑制剂已为许多CLL患者带来了获益，但并非所有患者都能够取得良好的临床缓解，很多患者对于此前已获批的BTKi治疗方案无法耐受，因此，患者仍存在持续未被满足的临床需求。”ALPINE和SEQUOIA研究中显示，接受百悦泽®治疗的CLL患者总体耐受性良好，房颤发生率低，且与伊布替尼和化学免疫治疗相比，展现了强有力的疗效。

　　前瞻性声明

　　本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)以及其他联邦证券法中定义的前瞻性声明，包括有关百悦泽®在美国和其他市场的未来开发、药政申报和潜在商业化的声明，百悦泽®为患者带来改善的临床获益与安全性优势的潜力，百悦泽®潜在的商业化机会，以及在“关于百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”副标题下提及的百济神州计划、愿景、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物有效性和安全性的能力;候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批;药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批;百济神州的上市药物及候选药物(如能获批)获得商业成功的能力;百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力;百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况;百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化并保持盈利的能力;新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营以及其他业务带来的影响;百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险;以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。