箕星药业(下文简称“箕星”)，一家致力于为罹患严重危及生命疾病的中国患者提供创新药物的临床阶段生物制药公司今日宣布，国家药品监督管理局药品审评中心授予 aficamten(CK-3773274片)治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的突破性治疗药物认定。Aficamten由箕星的许可合作伙伴 Cytokinetics公司研发，是一种用于治疗肥厚型心肌病(HCM)的潜在新一代心肌肌球蛋白抑制剂。美国食品药品监督管理局(FDA)之前已经向Cytokinetics授予aficamten用于治疗症状性oHCM的突破性治疗药物认定。

　　国家药品监督管理局药品审评中心授予aficamten突破性治疗药物认定，是认可该药物对中国oHCM患者群体带来的潜在价值，并支持aficamten在中国的加速开发和审评。根据临床试验的结果，特别是aficamten针对症状性oHCM患者的全球2期临床试验REDWOOD-HCM队列1和队列2的结果，药品审评中心授予aficamten用于治疗症状性oHCM这一严重危及生命疾病的突破性治疗药物认定。目前用于症状性oHCM的治疗手段非常有限，aficamten可能成为现有治疗手段之外的潜在选择。药品审评中心对纳入突破性治疗药物程序的药物会优先配置资源进行沟通交流，并会加强指导并促进药物研发。获得突破性治疗药物认定的药物还将有资格在新药上市申请时获得优先审评审批，进一步缩短审评审批时间，加速上市进程。

　　“我们感谢国家药品监督管理局授予aficamten突破性治疗药物认定。 这一重要的监管决定 (突破性治疗药物认定) 使我们有可能加速aficamten的临床开发，使饱受疾病困扰的oHCM患者获益。 我们期待继续与国家药品监督管理局紧密合作，根据与Cytokinetics的合作开展全球3期临床试验SEQUOIA-HCM的中国队列。” 箕星首席执行官罗万里(Joseph Romanelli)表示：“作为企业，我们的目标是通过突破创新帮助提升中国患者的标准治疗，这一突破性治疗药物认定是我们持续探索中的又一个重要里程碑。”

　　2021年12月，箕星宣布顺利完成用于治疗肥厚型心肌病(HCM)的潜在新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten中国1期临床试验。该试验是一项在中国健康受试者中进行的、评价aficamten的安全性、耐受性和药代动力学参数的双盲、随机、安慰剂对照、1期研究。共28例受试者随机分配并全部完成研究，总体展现了aficamten和安慰剂相似的良好耐受性以及与剂量成比例的药代动力学特性，这与先前在美国主要是健康高加索受试者中进行的1期研究观察到的结果相似。