7月4日，由中国初级卫生保健基金会主办、武田中国支持的“血有止境，自由人生”血友病患者援助项目6周年暨白皮书启动仪式正式在北京举办。　　

　　中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁、中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授、首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授、武田中国血友病及罕见病事业部负责人刘燕等嘉宾出席仪式，与现场多位血友病患者及家庭一起，共绘自由蓝图，见证自由新生，开启中国血友病患者治疗的新篇章。

　　超3万人次、近1.5亿人民币，助力血友病患者“自由人生”

　　血友病是一种罕见的出血性疾病，患者由于体内某种凝血因子缺失或不足，导致凝血时间延长，产生了容易出血的症状[1][2]。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病约占总数的80%-85%[3]。如果患者反复出血且不及时治疗的话，会导致关节畸形甚至残疾[4]，严重的出血症状甚至可能威胁生命[5]。

　　“血友病患者只需长期接受规律性的规范化治疗，就有望实现‘零出血’的治疗目标，回归正常生活。”中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁表示，“6年前，我们启动并开展‘血有止境，自由人生——血友病患者援助项目’，随着项目进展，我们不断扩大援助范围、加大援助力度、优化流程手续，让更多的血友病患者获得了及时有效的治疗。”

　　“血有止境，自由人生”血友病患者援助项目自2015年6月1日发起并运行，旨在帮助更多的患者减轻经济负担，重获自由人生。截止至2021年5月31日，项目已累计援助患者2800余人，援助人次超过30000人次，累计发放援助金近1.5亿人民币，援助覆盖了全国25个省、自治区和直辖市的100多个城市。

　　胡宁宁副理事长强调，“包括罕见病在内的重大疾病防治工作对推进‘健康中国’建设进程具有战略性意义。未来，我们将与社会多方力量携手，积极探索多层次的保障方案，支持完善血友病等在内的罕见病防治服务保障机制，最大程度降低患者及其家庭的经济负担，增强患者治疗信心，帮助患者回归正常生活，助力全面推进健康中国建设。”

　　实现“零出血”治疗目标，规范化预防治疗普及势在必行

　　近年来，随着社会与经济蓬勃发展，社会与国家对罕见病及其患者群体高度重视，相关政策愈加完善，中国血友病诊疗能力及优质医疗资源的可及性得到了长足进步。然而不可忽视的是，由于血友病的社会疾病认知度不高、规范化预防治疗不足、现有治疗手段存在一定局限，血友病患者目前仍面临诊断率低、治疗依从性差、致残率高等难题。

　　在中国血友病协作组近十年的努力下，2007年至2019年间，中国血友病协作组网络中登记的患者数约有1.8万，其中预防治疗患者数几乎翻倍，达到16.2%，但仍低于全球情况;据世界血友病联盟2018年调研显示中国人均FVIII使用量0.026IU，比发达国家差两个数量级，预防治疗不充分;我国血友病A患者中关节出血率和关节病变率分别高达61%和36%[6]，不仅极大影响患者及其家庭的日常生活和工作，更导致“因病致贫”、“因病返贫”的困境频频发生。

　　“规范化治疗是帮助血友病患者实现‘零出血’、回归正常生活的重要治疗方法。”中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示，“血友病患者终身具有轻微创伤后的出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生‘自发性出血’，治疗需要持续终生。因此，积极推进规范化治疗的普及，最新国内外指南也指出更高的谷浓度能有更好的治疗获益，PK软件指导的个体化治疗有更明确的临床疗效获益，同时开展中国血友病中心建设，有助于进一步提升我国血友病诊疗水平、推动血友病防治体系完善，早日实现‘属地化管理，同质化诊疗’的诊疗目标。”

　　首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授表示：“中国血友病患者中儿童占多数。对于血友病的预防治疗，需根据年龄、出血表型、药代动力学(PK)特征以及生活方式等情况，制定适合患儿的预防治疗方案，尽可能减少出血风险，保护患儿关节健康，并推动中国儿童血友病中心建设，让更多中国血友病患儿在没有疾病困扰、经济负担的生活中健康成长，回归学校。”

　　立足患者需求 开启血友病患者治疗新篇章

　　在“血有止境，自由人生”患者援助项目6周年之际，中国初级卫生保健基金会首个《血友病白皮书》项目正式启动，将利用真实世界调研数据，深入了解我国血友病患者诊疗现状，立足血患者未被满足的医疗需求和疾病负担，为广大群众及医务工作者提供一定参考，促进我国血友病患者诊疗管理与疾病教育，进一步提高社会各界对血友病患者的关注与关爱，为更多血友病患者带去生活希望。

　　北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛在活动中表示：“作为一名血友病患者，我对广大病友的困境与渴望非常感同身受。希望社会各界携起手来，帮助更多血友病患者获得规范化预防治疗，实现‘零出血’的治疗目标，我们也将以更积极的态度回归生活，为社会创造价值。”

　　—— 完 ——

　　注释：

　　1. Orphanet. Rare disease registries in Europe. Orphanet Report Series: Rare Disease Collection, May 2017. Available at: http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Registries.pdf Last accessed October 2017.

　　2. World Federation of Hemophilia. What is hemophilia? Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=646 Last accessed October 2017.

　　3. The Prevalence of Hemophilia in China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66

　　4. 吴晶，中华医院管理杂志2020年6月第36卷第6期

　　5. 赵玉沛，张抒扬等，罕见病诊疗指南(2019版)，人民卫生出版社，2019，10(01)：177-178.

　　6. An overview of patients with haemophilia A in China: Epidemiology, disease severity and treatment strategies. Available at: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1111/hae.14217