12月25日，深圳微芯生物生物科技股份有限公司(以下简称“微芯生物”)在研的抗肿瘤原创新药西奥罗尼(Chiauranib)胶囊被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式纳入“突破性治疗药物品种”，进入以适应症上市审批为目标的确证性III期临床试验，用于治疗经过2线系统化疗方案后疾病进展或复发的小细胞肺癌(SCLC)患者。

　　西奥罗尼是微芯生物自主设计和开发的具有全球专利保护的新化学结构体，属于多靶点蛋白激酶抑制剂，用于抗肿瘤治疗，为化药1类原创新药。西奥罗尼选择性抑制Aurora B、CSF1R和VEGFR/PDGFR/c-Kit等多个激酶靶点，从而抑制肿瘤细胞增殖、增强抗肿瘤免疫以及抑制肿瘤血管生成，实现多通路机制的抗肿瘤药效。西奥罗尼通过抑制小细胞肺癌潜在异常活跃的Aurora B通路相关分子机制，存在单药治疗SCLC疗效的作用基础，这也是西奥罗尼区别于其他抗血管生成治疗药物的重要标志。

　　西奥罗尼于2013年8月获原国家食品药品监督管理局(CFDA)颁发的I期临床试验批件，目前已经在中国完成了多项单药或联合治疗的针对不同类型恶性肿瘤的II期临床试验，显示出积极的临床疗效和良好的人体安全耐受性。同时，西奥罗尼已经完成与美国FDA就小细胞肺癌临床开发的preIND沟通。

　　小细胞肺癌约占总体肺癌患者的15-20%，相比非小细胞肺癌，小细胞肺癌缺乏明确的肿瘤驱动基因及相应的靶向治疗药物，临床以放化疗为主，虽有短期疗效但是极易复发，患者的长期生存远差于非小细胞肺癌，亟需新机制的治疗药物。西奥罗尼在前期的临床试验中，针对多线治疗失败的患者，相比于历史对照数据，其单药治疗取得了十分积极的疗效结果，有可能为小细胞肺癌患者带来更优的治疗选择。

　　微芯生物董事长鲁先平博士表示，国家药监局于今年启动的“突破性治疗药物”审评审批程序是为了进一步加快具有明显临床优势药物的开发进程，并早日进入临床应用，满足中国重大疾病患者的治疗需求，这也代表了中国医药创新管理水平的明显提升。此次西奥罗尼被纳入突破性治疗药物名单，意味着微芯生物自主研发的第三个原创新药有望早日为患者带来新的治疗选择，微芯生物也将继续在肿瘤、代谢性疾病、自身免疫性疾病、中枢神经性疾病和抗病毒等重大疾病领域开展原创新药研发，满足尚未满足的临床需求。

　　关于突破性治疗

　　“突破性治疗”(breakthrough therapy designation)是中国国家药监局(NMPA)发布的《突破性治疗药物审评工作程序》文件的部分内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。突破性治疗药物适用于：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。针对这一类药物的申请，申请人可以在1、2期临床试验阶段，通常不晚于3期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。