10月9日，辉瑞公司宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)，以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。　　

　　ATTR-CM是一种致死性心脏疾病，诊断率极低

　　ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，常与心衰混淆。其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白(TTR)的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移，淀粉样物质沉积会使心肌变硬，进而引发心衰。由于疾病认知度低及临床症状特异性差等因素，ATTR-CM经常会被误诊或延误诊治。患者临床诊断后平均存活时间较短，约为2-3.5年[1]，死亡通常由进行性心力衰竭引起。ATTR-CM有两种亚型：遗传型TTR淀粉样变性心肌病，由转甲状腺素蛋白基因突变引起，患者发病年龄较早，为50-60岁左右;另一种为野生型TTR淀粉样变性心肌病，患病率随年龄增长而增加，常发于60岁以上男性[2]。

　　在中国，ATTR-CM诊断率极低，不足1%。该疾病对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响，影响患者个人和家庭生活。在该产品批准之前，患者缺乏针对性的治疗方案，临床中仅能针对症状治疗，帮助患者缓解相应症状，如心衰、房颤等。在极少数情况下，需要进行心脏和肝脏移植。

　　辉瑞生物制药集团代理中国区总裁Pierre Gaudreault表示：“辉瑞一直以‘为患者带来改变其生活的突破创新’为目标，将罕见病治疗领域作为长期关注重点，致力于将更多罕见病产品引入中国市场。此次维万心®的获批，将填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为ATTR-CM的患者更好的管理病情、延缓疾病进展提供新的选择。”

　　辉瑞致力于为中国ATTR患者带来新生

　　罕见病领域一直是辉瑞关注的重点领域。维万心®是辉瑞今年以来获批的第二款罕见病创新产品。今年2月，维达全®获批，用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状患者，延缓其周围神经功能损害。此次获批的维万心®是第二款针对淀粉样变性病(ATTR)这一罕见病的治疗药物，用于成人野生型或遗传型ATTR-CM的治疗。

　　维万心®最早于2012年在欧盟和美国获得孤儿药认证，并于2019年在日本和美国获批，用于治疗ATTR-CM。“得益于中国政府‘加快罕见病药物审评审批’的政策和专家的共同努力，时隔仅一年，维万心®在中国获得审批，基本实现了全球同步上市。”辉瑞生物制药集团中国区首席运营官吴琨表示，“这也更加坚定和鼓舞了辉瑞对中国未被满足治疗需求的投入。未来，辉瑞将继续关注罕见病治疗领域，致力于为中国罕见病患者带来更多创新药物。”