7月30日，INOVIO (NASDAQ:INO)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予其DNA药物INO-3107孤儿药资格认定，该药目前正在一项1/2期临床试验中被评估用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)。

　　RRP是由人乳头状瘤病毒(HPV)6型和11型感染引起的罕见疾病。RRP可导致非癌性肿瘤的生长，造成危及生命的气道阻塞，并偶尔恶化为癌症。目前，这种疾病无法治愈，主要通过手术切除肿瘤，以暂时恢复气道。肿瘤容易复发，一年内可能需要多次手术。RRP会严重影响患者的生活质量。

　　孤儿药资格认定是为了促进罕见病的药物开发。FDA只授予旨在用于治疗、诊断或治疗罕见疾病的药物孤儿药资格。在美国，“孤儿病”指在全美国患者少于20万人的疾病。FDA的这一孤儿药资格认定使INO-3107有资格获得各种发展奖励，包括临床研究支出的税收抵免、免除新药申请(NDA)费用、FDA授予的研究补助金，最重要的是，获批治疗RRP后为期7年的美国市场独占期。

　　INOVIO监管事务部高级副总裁、医学博士、公共卫生硕士Ami Shah Brown表示：“INO-3107获得FDA孤儿药资格认定是INOVIO为这种罕见疾病开发DNA药物的一个重要里程碑，并明确强调了解决这种衰弱状况的未满足医疗需求的重要性。”

　　开放式标签、多中心INO-3107 1/2期试验目前正开放招募患者，将在美国招募大约63名患者，评估HPV 6和/或11相关RRP患者使用INO-3107的疗效、安全性、耐受性和免疫原性，这些患者在过去三年中每年至少需要两次手术来切除相关乳头状瘤。在这项研究中，成人患者将首先接受手术切除乳头状瘤，然后使用四剂INO-3107，每三周一剂。主要疗效终点是与研究治疗前的频率相比，第一剂量INO-3107后手术干预之间的时间加倍或更长。

　　去年，INOVIO在科学杂志《Vaccines》(由MDPI(多学科数字出版机构)出版)发表了其INO-3106(针对HPV 6导致的RRP的DNA候选疗法)临床试验研究的数据。研究结果表明，INO-3106可产生免疫原性，参与并扩增HPV 6特异性细胞应答，包括细胞毒性T细胞。文章还指出，Inovio的免疫疗法使两名为了控制病情，每年大概需要做两次手术的患者大大减少了做手术的必要。其中一名患者有超过一年半的时间(584天)没做手术，另一名患者更是超过了两年半(915天以上)

　　RRP简介

　　复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)是一种罕见病，美国约有15,000例，以人乳头瘤病毒引发呼吸道肿瘤生长为特征。尽管是良性的，但乳头状瘤仍可能导致严重、甚至危及生命的气道阻塞和呼吸系统并发症。该疾病还有一个特点，即乳头状瘤在手术切除后有复发的趋势。如果不进行治疗，RRP发展到肺部，患者可能会出现复发性肺炎、慢性肺病(支气管扩张)，并最终导致进行性肺衰竭。偶尔，乳头状瘤还可能会恶化成癌，发展为鳞状细胞癌。RRP的其他症状可能包括声音嘶哑、入睡和吞咽困难，以及慢性咳嗽。儿童RRP患者的症状比成人更严重。儿童多在4岁左右被确诊，而成人多发于30多岁或40多岁。

　　INOVIO的DNA药物平台简介

　　INOVIO目前正在开发15个DNA药物临床项目，侧重于人乳头瘤病毒(HPV)相关疾病、癌症和传染病，包括流行病防范创新联盟(CEPI)和美国国防部(U.S. Department of Defense)资助的MERS冠状病毒和新冠病毒疫苗的开发。DNA药物由优化后的质粒DNA组成，质粒DNA是利用计算机测序技术合成或重组的小分子环状双链DNA，用于在体内产生特定的免疫反应。

　　INOVIO的DNA药物使用该公司专有的手持式智能设备CELLECTRA®，从肌内或皮内将优化后的质粒直接输送到细胞中。CELLECTRA设备使用一个简短的电脉冲，可逆地打开细胞中的小孔，使质粒进入，克服了其他DNA和mRNA等核酸方法的主要局限。一旦进入细胞，细胞就能借助质粒DNA来产生靶抗原。抗原在细胞内自然加工，触发所需的T细胞和抗体介导的免疫反应。使用CELLECTRA设备进行给药可确保将DNA药物有效地直接递送到人体细胞中，从而发挥驱动免疫反应的作用。INOVIO的DNA药物不会干扰或以任何方式改变个体自身的DNA。INOVIO的DNA药物平台的优势在于能够迅速设计和生产DNA药物。药物稳定，在储存和运输过程中无需冷冻，并经临床实验证明，能刺激人体产生强大的免疫反应，具有可靠的安全性和耐受性。

　　在一系列临床试验的7000多份申请中，2000多名患者接受了INOVIO的研究性DNA药物。INOVIO一直致力于迅速开发DNA候选药物，有效帮助全球应对紧急卫生事件。

　　INOVIO简介

　　INOVIO是一家生物技术公司，专注于迅速将精准设计的DNA药物推向市场，用于治疗和预防HPV相关疾病、癌症和传染病。INOVIO是首家、也是唯一一家在临床上证明DNA药物可以通过专有的智能设备直接进入体内细胞，从而产生强大且人体可以承受的免疫反应的公司。具体来说，该公司的先导候选药物VGX-3100目前正处于治疗宫颈癌前非典型增生的3期试验阶段。2b期临床试验结果显示，该药物可摧毁和清除高危HPV 16和18。70%的宫颈癌、91%的肛门癌和69%的外阴癌都因感染高危HPV所致。同时正在开发的项目主要针对HPV相关癌症以及一种由HPV引发的罕见病，即复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP);非HPV相关性癌症，例如多形性成胶质细胞瘤(GBM)和前列腺癌;以及外部资助的传染病DNA疫苗开发计划，主要针对寨卡病毒、拉沙热、埃博拉病毒、艾滋病毒(HIV)，以及MERS冠状病毒和新冠病毒。合作伙伴及合作者包括：艾棣维欣、北京东方略生物医药科技股份有限公司、阿斯利康(AstraZeneca)、比尔及梅琳达-盖茨基金会(The Bill & Melinda Gates Foundation)、CEPI、美国国防高级研究计划局(DARPA)/DOD、GeneOne Life Science/VGXI、艾滋病疫苗试验网络(HIV Vaccines Trial Network)、国际疫苗研究所(IVI)、Medical CBRN Defense Consortium (MCDC)、美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)、美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)、美国国家过敏症和传染病研究所(National Institute of Allergy and Infectious Diseases)、Ology Bioservices、帕克癌症免疫疗法研究所(Parker Institute for Cancer Immunotherapy)、Plumbline Life Sciences、再生元(Regeneron)、Richter-Helm BioLogics、罗氏/基因泰克(Roche/Genentech)、宾夕法尼亚大学、美国华尔特-里德陆军研究院(Walter Reed Army Institute of Research)和威斯达研究所(The Wistar Institute)。INOVIO还荣获2020年Women on Boards“W”奖，该奖项表彰董事会女性占比超过20%的公司。详情请访问：www.inovio.com。

　　联系人：

　　本新闻稿含有与该公司业务相关的某些前瞻性陈述，其中包括该公司开发DNA药物的计划;对研发计划的预期;商业化活动，例如计划启动及展开临床前研究和临床试验;这些研究和试验数据的可用性和时间安排。由于诸多因素的存在，实际事件或结果可能与文中所述的预期不同，包括临床前研究、临床试验、产品开发计划、商业化活动和成果本身存在的不确定性;为证明电穿孔技术可安全有效地用作递送机制或开发可行的DNA药物，持续进行研究和试验所需资金的可用性;该公司能否支持DNA药物产品的研发管线;该公司合作者在公司所授权产品的开发和商业化，以及产品销售上能否取得里程碑式的进展，从而使该公司能收到未来款项和特许权使用费;该公司资本资源的充足性;替代疗法或者该公司或合作者所侧重的病症疗法的可用性或潜在可用性，包括可能比该公司与合作者希望开发出的任何疗法或治疗方案更有效或更具成本效益的替代方案;涉及产品责任的问题、涉及专利的问题，以及它们或对它们的授权能否有效防止他人使用相关技术;这些所有权是否可强制实施、正当可靠，或者侵犯或涉嫌侵犯他人的权利，或不受无效性索赔的影响;以及该公司是否能够为起诉、保护或捍卫这些权利提供所需的资金或其他重要资源;企业支出水平;潜在的企业或其他合作伙伴或合作者对该公司技术的评估;资本市场条件;政府对医疗保健行业的提案的影响;以及该公司截至2019年12月31日的10-K表年度报告，截至2020年6月30日的10-Q表季度报告，以及该公司不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中所阐述的其他因素。无法保证该公司研发管线中任何候选产品能够成功开发、生产或商业化，临床试验的最终结果将支持销售产品所需的监管批准，或者文中任何前瞻性信息将被证明是准确的。前瞻性陈述仅代表本新闻稿发布之日的情况，除非法律要求，否则该公司概不承担更新或修订这些陈述的义务。