5月24日，由诺华肿瘤主办的“中国血液高峰论坛”召开。会议中，中国医学科学院血液病医院骨髓增生异常综合征(MDS)诊疗中心主任肖志坚教授分享了骨髓纤维化(MF)及其治疗进展可及性及疾病管理经验。

　　“听上去骨髓纤维化似乎与癌症无关，事实上该病是一种恶性血液肿瘤。虽罕见，但在我国每年仍有超过8000例新发病例，而且早期症状不典型，大部分患者确诊时已处于疾病较晚期阶段，预后较差。”肖志坚教授提醒道，“该疾病没有明确的病因和预防方法，建议公众提高疾病认知和重视意识，争取早发现、早诊断、早治疗。”

　　早期起病隐匿且不可逆，远期影响严重

　　骨髓纤维化是一种以骨髓腔中出现网状纤维和胶原纤维等纤维性病变为特征的恶性血液肿瘤，发病率为0.4~0.6/10万，65岁以上老年人为主要发病人群。在我国每年有超过8,000例新发骨髓纤维化病例。

　　由于骨髓纤维化早期起病隐匿，无特异性症状，很容易和其他病症相混淆，大约有四分之一的患者在诊断时没有症状，而是在日常体检中发现再到医院血液科确诊的。该病最常见的症状是疲劳，以及由对人体的造血系统产生影响，继而引起的一系列与造血异常相关的贫血、腹胀、早饱、明显的脾肿大等，和一些相关的全身症状，例如明显的消瘦、盗汗。

　　肖志坚教授指出：“这个病是不可逆的，远期对患者的影响严重。随着疾病的持续进展及患者造血功能的长期异常，20%的骨髓纤维化患者在10年内可能转化为急性白血病，这些患者的生存时间不到10个月[1] 。”

　　改善预后延长生存时间，早诊治是关键

　　骨髓纤维化发病按照预后不同可以分为低危、中危和高危，相应的预后也与患者的生存时间成反比关系。其中，低危病人中位生存期为10~15年，中危病人为4~7年，高危病人仅为1.5~2.3年[1] 。因此，越早发现、诊断和干预，病情进展越慢的患者生存期更长，改善和稳定的纤维化程度的患者比纤维化加重的患者生存期更久。

　　“然而，令人遗憾的是，由于该病早期症状不明显，以及公众对该病的认知不足、不重视等，导致我国有八成患者就诊时已是中高危。”肖志坚教授提醒，如果有不明原因的消瘦、盗汗、皮肤瘙痒、脸和手潮热但体温不一定高，腹部左侧可以摸到包块等上述症状，一定要到正规医院血液科检查血常规，并在医生指导下进一步通过骨髓活检确诊，做到早诊断、早治疗、早获益。

　　呼吁加快创新疗法医保落地，尽早惠及更多患者

　　基于骨髓纤维化的疾病特性，目前临床骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量。长期治疗目标是延长生存，阻止或逆转骨髓纤维化进展。以前针对骨髓纤维化却反十分有效的控制方法，只能用传统药物控制疾病进程或减轻症状，而唯一可能治愈骨髓纤维化的异基因造血干细胞移植，也面临着很多患者不适用的问题。

　　近几年，研究发现骨髓纤维化的发病机制与细胞内的信号途径有关，由此开发出针对性的靶向药物。针对骨髓纤维化的致病机制，靶向治疗不仅能显著缩小脾脏，还可减缓甚至阻断骨髓纤维化进程，延长中危、高危患者的生存期。

　　“目前靶向治疗药物芦可替尼已在我国获批上市，患者可以因此获益。”肖志坚教授强调，“不仅如此，该创新药已被纳入2019新版国家医保目录，药物可及性方面大大提升。距离新版国家医保目录正式实施已经有5个月，希望各地能尽快跟进落实，以帮助骨髓纤维化患者减轻经济负担，尽早享受到规范创新靶向治疗所带来的获益，从而延长生命和提高生活质量。”

　　*本资料目的在于提供疾病领域的相关知识、提高疾病认知水平，非广告用途。本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。

　　[1] Clinical Lymphoma, Myeloma & Leukemia, Vol. 16, No. S1, S124-9.