诺西那生钠注射液治疗改善或稳定了包括年轻成人患者在内的患者群体的运动功能

　　诺西那生钠注射液的长期安全性在不同年龄阶段和患者类型中保持一致

　　长达六年半的最新的数据为诺西那生钠注射液在幼儿、儿童和年轻成人患者临床使用中的持续获益提供了重要证据

　　近日，渤健公司宣布了来自诺西那生钠注射液临床开发项目的新增数据，进一步证明了诺西那生钠注射液在更广泛的脊髓性肌萎缩症(以下简称SMA)患者中的持续有效性和长期安全性。这些最新数据已被选择在第72届美国神经病学学会(AAN)年会上发表，并通过2020年美国神经病学学会(AAN)科学热点虚拟平台在线发布。　　

　　“作为第一个获批治疗SMA的药物，诺西那生钠注射液提供了一个重要的数据库，允许我们根据不同的患者年龄群体和不同的疾病严重程度对药物的安全性和重复剂量使用的持久性进行持续地个体化评估，”渤健执行副总裁兼研发负责人Alfred Sandrock博士说：“最新数据显示，在广泛的SMA患者中，使用诺西那生钠注射液进行长达六年半的持续治疗可以改善或稳定运动功能和疾病活动度。这些结果与该疾病的自然病史形成了鲜明的对比。此外，对于像SMA这样的进行性疾病，稳定是评估治疗成功与否的重要指标，使患者能够保留可能丧失的运动功能。”

　　新的数据印证了诺西那生钠注射液在不同年龄组和不同SMA类型患者中的持续疗效和长期安全性

　　SHINE 开放标签扩展研究从之前的五项诺西那生钠注射液临床研究(包括ENDEAR)中入组了292名患者(从婴儿到青少年)。SHINE研究的新发现表明，在接受持续诺西那生钠注射液治疗后，幼儿、儿童和年轻人的运动功能得到改善或维持病情稳定，其中一些患者接受治疗的时间长达六年半。

　　主要发现包括:

　　在ENDEAR-SHINE(n=105)研究中，婴儿期发病的SMA患者越早开始接受诺西那生钠注射液治疗获益越大，较晚开始接受治疗的患者显示出运动功能的稳定或改善。

　　一项独立的分析评估了7名青少年(SMA II型或III型)，他们从青少年时期(13岁至近16岁)开始接受诺西那生钠注射液治疗，并且已经接受了长达六年半的治疗(5.3年至6.8年)。经Hammersmith运动功能量表扩展版(HFMSE)、修订上肢模型和上肢模型(RULM/ULM)及6分钟步行测试(6MWT)评估，大多数患者在随访期间表现出运动功能总体稳定或改善。

　　- 研究还通过神经肌肉疾病护理者经验评估(ACEND)来测定对参与研究患者的照护者的影响，大多数报告显示在同一时期内疾病对照护者的影响比较稳定或降低。ACEND是一种专门设计的效果评估工具，用于评估照护者在抚养患有神经肌肉疾病的儿童时所受到的影响，其中包括身体、情感和经济方面[1]。

　　HFMSE和RULM评分结果的稳定，进一步证明了诺西那生钠注射液在迟发型SMA (n=126)个体的持久性。

　　在所有的SHINE研究报告中，诺西那生钠注射液的安全性与之前报告结果一致。

　　本次AAN数据发布的重点包括:

　　诺西那生钠注射液在婴儿发病(SMA)患者中的研究：SHINE 开放标签扩展研究长期治疗结果

　　诺西那生钠注射液在年轻成人SMA的长期经验：来自CS2/CS12和SHINE研究的结果

　　诺西那生钠注射液的长期治疗：对于迟发型SMA的 SHINE研究结果

　　诺西那生钠注射液在症状发生前和婴儿期发病的SMA患者中的安全性概况：来自NURTURE和ENDEAR-SHINE研究的中期结果

　　关于诺西那生钠注射液[2]-[4]

　　诺西那生钠注射液是第一个获批准用于治疗婴儿、儿童和成人SMA的治疗，该药在全球50多个国家和地区获批。截至2020年3月31日，全球已有超过10000名患者接受诺西那生钠治疗。诺西那生钠注射液是唯一一个将各种SMA患者群的真实世界经验和最高水准的临床证据相结合的SMA治疗。

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中的运动神经元丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。大约每10000个活产婴儿中就有一个被诊断为SMA，所有年龄段的人都可能受到这种疾病的影响。该病是导致婴儿死亡的主要遗传因素。

　　关于渤健

　　在渤健，我们的使命清晰明确：我们是神经科学领域的先锋。渤健为全球罹患严重神经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray与诺贝尔奖获得者Walter Gilbert和Phillip Sharp携手在1978年成立的全球首批生物技术公司之一。今天渤健拥有治疗多发性硬化的领先药物组合; 推出第一个也是唯一一个批准用于脊髓性肌萎缩症的治疗药物;并专注于推进阿尔茨海默病和痴呆、多发性硬化、神经免疫学、运动障碍、神经肌肉疾病、急性神经病学、神经认知障碍、疼痛、眼科领域的科学研究项目。渤健还生产和推广先进生物制剂的生物仿制药。

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　　References:

　　[1] Matsumoto H, Clayton-Krasinski DA, Klinge SA, et al. Development and initial validation of the assessment of caregiver experience with neuromuscular disease. J Pediatr Orthop. 2011;31(3):284-292.

　　[2] Based on Commercial Patients, Early Access Patients, and Clinical Trial Participants as of March 31, 2020.

　　[3] Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet. 2016;388(10063):3017-3026.

　　[4] Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.