中国国家药品监督管理局批准万立能®(西尼莫德)用于治疗成人复发型多发性硬化

　　目前全球首个、唯一用于治疗活动性继发进展型多发性硬化(SPMS)的口服疾病修正治疗(DMT)药物[1]

　　高达50-60%的复发缓解型(RRMS)患者将发展为活动性继发进展型多发性硬化(SPMS)[2]，万立能®(西尼莫德)能有效减缓患者残疾进展和认知能力下降

　　5月9日，诺华制药(中国)宣布，国家药品监督管理局批准万立能®(西尼莫德)用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征(CIS)，复发-缓解型疾病(RRMS)和活动性继发进展型疾病(SPMS)。随着时间的推移，高达50-60% 的RRMS患者将发展为SPMS，万立能®(西尼莫德)是目前全球首个、也是唯一批准用于治疗SPMS的口服疾病修正治疗(DMT)药物，及早开始治疗可以有效减缓患者残疾进展和认知能力下降。

　　诺华制药(中国)总裁张颖女士表示：“创想医药未来是诺华的使命。得益于中国政府加速创新药物的决心和行动力，我非常高兴继去年7月捷灵亚®(芬戈莫德)在中国获批不到一年，诺华在多发性硬化领域又一款突破性药物万立能®(西尼莫德)也获得上市批准。活动性继发进展型患者往往面临更高的不可逆的残疾风险，疾病负担重，未被满足的治疗需求也更大。万立能®(西尼莫德)的到来有望为这些患者重新带来生活的曙光。未来，诺华会将更多创新多发性硬化治疗方案带到中国，造福患者。”

　　近六成RRMS患者会发展至SPMS，患者缺乏有效治疗方法

　　多发性硬化(MS)是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者的自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致神经功能的损伤，大多数患者在20-40岁之间出现首次症状，是造成青壮年神经功能残疾最常见原因之一。中国的MS患病率约为7.5/100000[3]， 约30000多名患者。目前，MS分为三种主要临床病程：原发进展型多发性硬化(PPMS)、复发缓解型多发性硬化(RRMS)、继发进展型多发性硬化(SPMS)。

　　85%多发性硬化属于复发缓解型多发性硬化。如果未能得到有效的治疗，约50-60%的RRMS患者会进展为SPMS，最快5年。相较RRMS，SPMS患者面临更严重的功能损害，患者可能出现行走困难、认知损害、视力和手臂功能受损、抑郁、疼痛、疲劳和尿失禁等症状，严重影响日常工作和生活。

　　万立能®首个被验证在SPMS患者中具有独特疗效的口服DMT药物

　　MS病因不明。目前认为MS可能是一种由多种因素共同作用，通过炎症和免疫破坏大脑、视神经和脊髓正常功能的疾病。万立能®(西尼莫德)是新一代、选择性1-磷酸鞘氨醇(S1P)受体调节剂。西尼莫德特有的双重机制，一方面阻止淋巴细胞进入MS患者中枢神经系统，起到抗炎作用;另一方面能直接在中枢神经系统发挥促进髓鞘再生提供神经保护作用。

　　万立能®的获批是基于III期EXPAND研究的开创性数据，是在广泛的SPMS患者群体(1651名EDSS评分3.0-6.5的SPMS患者)中开展的最大规模的随机、双盲、安慰剂对照临床研究，评估了万立能®在SPMS患者中的长期疗效和安全性。研究结果显示，万立能®显著降低了3个月确证残疾进展风险(与安慰剂相比降低21%，P=0.013;在筛查前2年存在复发活动性患者中，与安慰剂相比降低33%，P=0.0100)。同时，万立能®显著降低6个月残疾进展风险(与安慰剂相比降低26%，P=0.0058)，并将年化复发率降低了55%。 同时，在包括认知、MRI疾病活动和脑容量损失(脑萎缩)方面也表现出积极的结果。

　　今年4月，诺华还在美国神经病学学会医学杂志《Neurology》补充期刊上发布最新的数据，研究表明，持续接受万立能®治疗的SPMS患者发生残疾进展和认知减退的风险低于延迟接受万立能®治疗的患者，这些临床治疗获益持续了5年，显示出早期开始治疗的优势[4]。

　　在多发性硬化领域，诺华拥有丰富的产品组合。未来还将有更多创新药物相继获批和上市，有助于MS患者获得更适合的治疗方案。

　　[1] National MS Society Brochure. Disease Modify Therapies for MS.

　　http://www.nationalmssociety.org/NationalMSSociety/media/MSNationalFiles/Brochures/Brochure-The-MS-Disease-Modifying-Medications.pdf

　　[2] Antel J et al. Acta Neuropathol 2012; 123:627-38

　　[3] Incidence and Prevalence Database (IPD)

　　[4] Kappos L, et al. Long-term Efficacy and Safety of Siponimod in Patients with SPMS: EXPAND Extension Analysis up to 5 Years. Neurology. 2020; 94 (15 Supplement).