4月20日,信达生物制药（简称“信达生物”或“公司”）（香港联交所股票代码：01801）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Pemazyre^TM（pemigatinib）的新药上市申请（NDA）。Pemazyre是成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3激酶抑制剂，适用于既往接受过治疗、采用FDA批准方法检测的具有FGFR2基因融合或其他重排且不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。Pemazyre是第一个也是唯一一个被FDA批准用于此适应症的治疗药物。此适应症是根据总体缓解率和缓解持续时间（DOR）的结果通过加速审批程序被批准的。后续批准可能取决于确证性试验中临床获益描述。

　　此次获得FDA批准是基于FIGHT-202研究的数据，该研究是一项评价Pemazyre治疗成人胆管癌的多中心、开放性、单臂研究。在携带FGFR2基因融合或重排的患者（队列A）中，Pemazyre单药治疗的总体缓解率为36%（主要终点），中位DOR为9.1个月（次要终点）。Pemazyre的警告和注意事项包括眼部问题，如眼睛干燥或发炎、角膜发炎、泪液增加和视网膜病变；血磷水平升高；以及对于孕妇，有伤害胎儿或导致流产的风险。

　　Pemazyre已于2019年2月获得FDA授予的“突破性疗法认定”，用于治疗复发且存在FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者；并于2018年3月获FDA授予的孤儿药认定，用于治疗胆管癌患者。FDA按照优先审评程序审核了Pemazyre的NDA。

　　2018年12月，信达生物和Incyte就Incyte的3个临床阶段候选药物达成了战略合作，其中包括Pemazyre^TM（pemigatinib）。根据协议条款，信达生物拥有在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区对pemigatinib及其他两个候选药物进行开发和商业化的权利。2020年3月，信达生物在中国开展的一项针对晚期胆管癌患者的关键性试验已完成首例患者给药。

　　关于胆管癌

　　胆管癌是一种发生于胆管的罕见癌症。根据其解剖起源部位可以分为肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌。胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，预后较差。胆管癌的发病率存在区域性差异，北美和欧洲的发病率为0.3 ~ 3.4/100,000。FGFR2基因融合或重排几乎仅发生于iCCA，其中10% ~ 16%的患者存在这种情况。FGFR在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新血管的形成）中发挥重要作用。FGFR的活化基因融合、重排、易位和基因扩增与多种癌症的发生密切相关。

　　关于FIGHT-202

　　FIGHT-202 是一项II期、多中心、开放性、单臂研究（NCT02924376），旨在评价Pemazyre（一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性抑制剂）在既往接受过治疗且FGFR2基因融合或重排已明确的局部晚期或转移性胆管癌成人（年龄 ≥ 18岁）患者中的安全性和疗效。

　　患者进入三个队列中的一个：队列A（FGFR2基因融合或重排）、队列B（其他FGF/FGFR基因突变）或队列C（无FGF/FGFR基因突变）。所有患者均接受Pemazyre 13.5 mg口服给药，每日一次（QD），以21天为一周期（给药2周/停药1周），直至出现影像学疾病进展或不可接受的毒性。FIGHT-202的主要终点是队列A中独立审查委员会根据RECIST v1.1评估的总体缓解率（ORR）。次要终点包括队列B、队列A+B和队列C的ORR；以及缓解持续时间（DOR）。

　　关于FIGHT

　　FIGHT（FIbroblast Growth factor receptor in oncology and Hematology Trials，有关成纤维细胞生长因子受体在实体肿瘤和血液肿瘤中的临床试验）临床试验项目包括正在进行的II期和III期研究，这些研究评价了Pemazyre在多种FGFR驱动的恶性肿瘤中的安全性和疗效。II期单药治疗研究包括FIGHT-202以及FIGHT-201，后者评价了Pemazyre在转移性或手术不可切除（包括存在活化FGFR3突变或融合/重排）的膀胱癌患者中的疗效；FIGHT-203研究针对存在活化FGFR1基因融合/重排的髓系/淋巴系血液肿瘤患者；FIGHT-207研究针对既往经治的活化FGFR基因突变或融合/重排的局部晚期/转移性或不可手术切除的恶性实体瘤患者（不考虑肿瘤类型）。FIGHT-205是一项II期研究，旨在评价Pemazyre与帕博利珠单抗联合治疗和Pemazyre单药治疗在既往未经治疗且不适合接受顺铂治疗的FGFR3基因突变或融合/重排的转移性或不可切除的膀胱癌患者中的疗效。FIGHT-302是一项III期研究，旨在评价Pemazyre作为一线治疗在FGFR2基因融合或重排胆管癌患者中的疗效。

　　关于Pemazyre^TM（Pemigatinib）

　　Pemazyre是一种激酶抑制剂，适用于治疗既往经治的、采用一种FDA批准的检测方法检测到成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。Pemazyre是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在临床前研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。

　　Pemazyre由Incyte在美国申请上市。Incyte已授予信达生物制药在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区对Pemazyre在血液病和肿瘤治疗领域进行开发和商业化的权利。Incyte保留在美国以外地区对Pemazyre进行开发和商业化的所有其他权利。

　　此外，Incyte正在征求欧盟批准Pemazyre治疗胆管癌患者的上市许可申请（MAA）已通过欧洲药品管理局（EMA）的验证，目前正在审核中，审核的适应症为在至少一种全身性治疗后出现复发或难治的成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或重排的局部晚期或转移性成人胆管癌。Pemazyre是Incyte公司的注册商标。

　　Pemazyre的完整处方信息请参阅：。

　　关于信达生物制药

　　“始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的理想和目标。信达生物成立于2011年，致力于开发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物。2018年10月31日，信达生物制药在香港联合交易所有限公司主板上市，股票代码：01801。

　　自成立以来，公司凭借创新成果和国际化的运营模式在众多生物制药公司中脱颖而出。建立起了一条包括23个新药品种的产品链，覆盖肿瘤、自身免疫、代谢疾病等多个疾病领域，其中6个品种入选国家“重大新药创制”专项，16个品种进入临床研究，5个品种进入临床III期或关键性临床研究，3个单抗产品上市申请被国家药品监督管理局受理，并均被纳入优先审评，1个产品（信迪利单抗注射液，商品名：达伯舒^®，英文商标：Tyvyt^®）获得国家药品监督管理局批准上市，获批的第一个适应症是复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤，并于2019年11月成为唯一一个进入新版国家医保目录的PD-1抑制剂。

　　信达生物已组建了一支具有国际先进水平的高端生物药开发、产业化人才团队，包括众多海归专家，并与美国礼来制药、Adimab、Incyte和韩国Hanmi等国际制药公司达成战略合作。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。