ARROW研究关键数据显示，pralsetinib在既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，客观缓解率(ORR)达到60%，90%的患者达到18个月的持续缓解，Blueprint Medicines计划在2020年第二季度向美国FDA提交针对该适应症的新药上市申请

　　Pralsetinib在既往未接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌和RET融合甲状腺癌患者中，ORR分别达到74%和89%

　　Blueprint Medicines已向美国FDA提交pralsetinib用于治疗RET融合非小细胞肺癌的新药上市申请

　　苏州2020年4月2日 /美通社/ -- 基石药业(苏州)有限公司(以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616)的合作伙伴Blueprint Medicines于2020年4月1日公布了pralsetinib用于治疗RET突变甲状腺髓样癌(MTC)主要研究数据，这些数据将用于支持其在2020年第二季度向美国食品药品监督管理局(FDA)提交新药上市申请(NDA)。同时，Blueprint Medicine宣布已经完成向美国FDA提交pralsetinib治疗RET融合非小细胞肺癌(NSCLC)的新药上市滚动申请(rolling NDA)。

　　基石药业与Blueprint Medicines达成独家合作和授权，获得了pralsetinib、avapritinib和fisogatinib三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其它地区开发及商业化这三种药物的权利。

　　目前，基石药业正在中国开展pralsetinib的I/II期注册临床试验，其作为全球ARROW研究的一部分，用于治疗RET 变异的NSCLC、MTC和其他晚期实体瘤。此前中国已经完成对既往含铂化疗RET融合NSCLC试验组患者的招募，预期将于2020年下半年在中国针对此适应症提交新药上市申请。同时，公司已启动对既往未经含铂化疗RET融合NSCLC患者试验组的研究。

　　I/II期 ARROW研究中RET基因变异的甲状腺癌队列关键数据

　　此次发布的主要研究数据将支持Blueprint Medicines计划于2020第二季度向美国FDA提交pralsetinib的新药上市申请，用于既往接受过多激酶抑制剂治疗的RET突变MTC患者。注册终点包括根据1.1版实体瘤疗效评估标准(RECIST 1.1)和独立中心影像学评估确认的ORR和缓解持续时间(DOR)。

　　主要有效性数据来自经独立中心盲评，确认符合RECIST 1.1标准的可评估患者。所有患者都接受了每日(QD)400mg的推荐剂量。数据截止日期为2020年2月13日。

　　53例既往接受过卡博替尼(cabozantinib)或凡德他尼(vandetanib)治疗的RET突变MTC患者中，ORR达到60% (95% CI: 46-74%)，其中1例患者疗效有待确认。几乎所有患者(98%)都出现了肿瘤缩小。中位DOR尚未达到(95% CI：不可估)，90%患者DOR达到18个月(95% CI: 77-100%)。

　　数据还显示，pralsetinib对既往未接受过治疗的患者临床疗效显著，预示了pralsetinib在多线治疗的潜力。在19例既往未接受过系统治疗的RET突变MTC患者中，确认的ORR达74%(95% CI：49-91%)，所有患者肿瘤均缩小。中位DOR尚未达到(95% CI：7 个月，不可预估)。至数据截止日，14例缓解患者中，12例患者获得最长15个月持续缓解。

　　9例RET融合甲状腺癌患者中，经确认的ORR为89% (95% CI：52-100%)，所有患者均肿瘤缩小。中位DOR尚未达到(95% CI: 8个月，不可估)。至数据截止日，8例缓解患者中，7例患者获得最长20个月持续缓解。

　　主要安全性数据与之前公布的结果一致。Pralsetinib在研究中显示了良好耐受性，大部分与治疗相关的不良事件(AEs)为1或2级。所有接受了QD 400mg推荐剂量的受试患者中(N=438)，只有4%患者因与治疗相关不良事件而终止治疗。

　　Blueprint Medicines计划在今年的学术会议上公布该研究全部数据。

　　已向美国FDA递交pralsetinib治疗RET融合NSCLC患者的新药上市申请

　　Blueprint Medicines 已经完成了向美国FDA递交pralsetinib治疗RET融合NSCLC的新药上市滚动申请，并已提请美国FDA对该申请给与优先审评。一旦获得优先审评资格，上市评审将在六个月内完成。

　　关于Pralsetinib

　　Pralsetinib是一种口服(每日一次)、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。Blueprint Medicines正在进行pralsetinib的临床开发，用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他实体瘤患者。

　　Pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。在临床前研究中，pralsetinib针对最常见RET基因融合、激活突变和耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。其中，相比VEGFR2, pralsetinib对RET的选择性有90倍提高。此外，pralsetinib对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变，pralsetinib有望克服和预防临床耐药性的发生。这种治疗方法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。

　　关于基石药业

　　基石药业(HKEX: 2616)是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床试验。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的中国领先生物制药公司。

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　　前瞻性申明

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