辉瑞公司12日宣布，全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全（氯苯唑酸葡胺软胶囊，Vyndaqel，20mg）于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示：“辉瑞一直以‘为患者带来改变其生活的突破创新’为目标，辉瑞罕见病新药维达全 在中国的获批上市，将填补此前我国在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者治疗领域无有效药物的空白，积极助力临床医生为该类罕见病患者带来有效治疗方案。”

　　ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病

　　ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样物质沉积。该病是一种累及多系统的疾病，主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经，并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。ATTR-PN为成年患者发病，约在起病后10年左右，逐渐进展至终末期。^[1]目前我国不同地区在神经内科、眼科和心内科已陆续报道该病^[2]。由于ATTR-PN的临床特点易与其他临床常见疾病相混淆，加之病例罕见令临床医生对其缺乏认识，获得病理和基因诊断的机会也有限，导致该病的诊断延误。

　　辉瑞创新药助力中国ATTR-PN患者治疗

　　在维达全出现以前，国际上没有获批治疗ATTR-PN的药物，可用的治疗方案仅仅为对症治疗，患者的预后并不理想。维达全填补了这一空白，提升了患者对疾病治疗的信心。

　　辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示：“辉瑞愿意在中国罕见病领域，不断开拓发展，满足更多中国患者尚未满足的需求。此次维达全的获批，将为这些身患罕见的致死性疾病却无获批药物可供治疗的ATTR-PN 患者提供了全新的治疗方案。未来，辉瑞也将继续不断的把创新药物引入中国，让更多的罕见病患者能够得到更好的治疗。”

　　维达全于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病（ATTR-PN），用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。目前维达全已在英国、德国、法国、日本、韩国、巴西、墨西哥、阿根廷和俄罗斯等超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN。

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