1月8日，临床开发阶段免疫细胞治疗企业亘喜生物科技有限公司（“亘喜生物”； Gracell）今日宣布开展GC027的临床研究。GC027是首个利用TruUCAR ^TM技术平台开发的即用型CAR-T候选产品，用于治疗复发或难治性T细胞恶性肿瘤。

　　急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）是一种侵袭性极强的白血病，严重影响白细胞和骨髓生成健康血细胞的能力。T-ALL占ALL患者的15%-20%。尽管T-ALL可通过化疗和造血干细胞移植治疗，但约75%的患者会在两年内复发^[1]。T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）是另一种破坏性极强的T细胞恶性肿瘤。目前针对复发或难治性T-ALL或T-LBL可选择的治疗手段甚少，临床急需新产品填补空白。

　　自体CAR-T疗法利用患者自身T细胞，此类细胞受到既往治疗的影响，细胞质量和治疗效果仍有提高的空间。采用健康供者T细胞所制备的同种异体CAR-T疗法具有细胞质量高的特点，有望进一步提高治疗效果。与自体CAR-T细胞不同，同种异体CAR-T细胞具有即用型（off-the-shelf）的属性，患者不必经历漫长的等待即可获得治疗；此外，产品的成本将大大降低。同种异体CAR-T疗法还为病毒感染的患者，和/或患有其他无法使用自体细胞的肿瘤患者提供了重要的治疗选项。

　　基于TruUCAR ^TM的GC027产品，其设计目的是满足以上提到的的临床需求。GC027的T细胞来源于健康供者，经过体外基因修饰表达嵌合抗原受体(CAR)，同时增强了细胞的性能，从而可特异高效地消除T肿瘤靶细胞。与行业领先企业的即用型CAR-T不同，亘喜生物独有的专利TruUCAR ^TM技术无需通过联合抗CD52药物来抑制肿瘤细胞，诱导患者体内产生长期免疫抑制来促使即用型CAR-T细胞在体内扩增和杀伤肿瘤细胞。GC027经过亘喜特有的CRISPR基因编辑策略的改造，可以达到避免移植物抗宿主病(GvHD)、减轻患者免疫系统引起的排斥反应、并在体内有效扩增，达到清除肿瘤靶细胞的目的。

　　GC027的临床前研究结果为其进入非注册临床试验提供了有力的依据。本临床试验将全面地评价GC027治疗复发或难治性T淋巴细胞恶性肿瘤的安全性、药代动力学和药效学属性，为注册临床试验做好准备。

　　亘喜生物创始人兼首席执行官曹卫博士谈道：“TruUCAR ^TM是亘喜生物继FasTCAR ^TM技术之后又一项技术突破，该技术实现了来自无需配型的健康供者细胞生产即用型CAR-T细胞的世界级技术难题，同时TruUCAR ^TM技术有望能够批量生产即用型CAR-T细胞，满足临床需求。”

　　“此类首创疗法GC027非注册临床研究的开展是亘喜生物产品开发的又一个重大的里程碑。一旦初步的安全与有效性数据证明TruUCAR ^TM平台技术的先进性，我们将快速推进TruUCAR ^TM平台系列候选产品的开发，治疗其他尚无有效治疗手段的肿瘤疾病，包括B细胞恶性肿瘤。”