美国东部时间2019年12月9日从事CAR-T细胞和抗体药物研发的科济生物（CARsgen Therapeutics）今日宣布，在美国奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会报告了全人抗CAR-BCMA T细胞（CT053）治疗复发/难治多发性骨髓瘤安全性和有效性的最新临床研究结果。

　　试验研究者金洁教授代表浙江大学附属第一医院、温州医科大学附属第一医院、上海交通大学附属新华医院三个研究中心在本次ASH年会上发布了题为“Safety and Efficacy of CT053 (Fully-human Anti-BCMA CAR T Cells) in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: a Phase 1 Trial”的研究结果。在2018年12月第60届ASH年会上，研究团队首次报告了该临床试验结果而备受瞩目；2019年9月，在第17届国际多发性骨髓瘤研讨会（IMW）上，研究团队报告了该研究结果的更新。本次报告是该研究的进一步的数据更新。

　　三个研究中心的研究结果显示：截止2019年9月30日，共有24例复发/难治多发性骨髓瘤受试者接受单剂CT053输注，24例受试者中位年龄60岁，既往接受抗骨髓瘤治疗方案为5种（2 - 11种）； ECOG评分0 - 1分16例（66.7%），ECOG评分2 - 3分8例（33.3%）；10例（41.7%）合并髓外病变；ISS III期有9例（37.5%）。24例受试者接受单次CT053细胞输注剂量范围为0.5 - 1.8x10⁸，其中21例细胞输注剂量为1.5 x10⁸。所有受试者细胞一次制备成功。

　　本次ASH报告更新的主要内容为疗效数据。截止2019年9月30日，24例受试者输注后观察期为26-716天（中位441天），受试者最早在CT053输注后2-4周后就可能达到部分缓解及以上疗效，总缓解率（ORR）达到87.5% (21/24)，完全缓解（CR/sCR）的比例为79.2% (19/24)。中位无进展生存期为16.6个月 (95% CI 10.1-18.8)。

　　安全性和细胞代谢动力学数据和之前报道一致。24例受试者中，≥3级治疗相关的不良事件主要为预期的血液学毒性。有15例（62.50%）受试者在研究过程中发生了CRS（细胞因子释放综合症），其中12例为2级，3例为1级。仅1例发生了3级神经系统毒性。所有受试者在接受CT053单次注射后1-7天均在外周血检测到CAR T细胞扩增，CAR T细胞输注后7-21天可达到扩增高峰，CAR T细胞在体内可持续中位172（21-341）天。

　　科济生物CEO兼CSO李宗海博士评论道：“复发和难治的多发性骨髓瘤有很迫切的医学需求， CT053 CAR-BCMA T细胞在经过多线治疗的患者显示出良好的安全性和显著的有效性，完全缓解率接近80%，中位无进展生存期已达到16.6个月。这次ASH的报告是我们在细胞治疗领域取得激动人心的成果的延续。特别感谢浙江大学附属第一医院、温州医科大学附属第一医院和上海交通大学附属新华医院研究团队的辛勤付出，感谢所有患者和家属的信任。科济生物开发的CT053全人抗BCMA-CAR T细胞产品已先后在中国、美国和加拿大获得新药临床试验批准，并被美国药监局（FDA）授予‘孤儿药’资格以及‘再生医学先进疗法(RMAT)’；也已被欧洲药管局（EMA）纳入‘优先药物（PRIME）计划’。目前中国的注册临床试验已在北京朝阳医院、苏州大学附一医院开展，后续将在10多家中心陆续启动；美国和加拿大的注册临床研究也已开始。我们期待CT053能早日上市，为难治/复发多发性骨髓瘤患者带去长期完全缓解的希望。”

　　关于多发性骨髓瘤和BCMA CAR-T

　　多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM) 是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于复发/难治 MM（R/R MM），尽管近年来新的治疗方法或药物改善了疗效和生存，但尚难以治愈。B细胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受体基因工程修饰的T细胞，被认为是一种有望治愈多发性骨髓瘤的新手段。

　　关于科济生物

　　科济生物医药（上海）有限公司，是一家致力于开发创新型CAR-T细胞、抗体等肿瘤免疫治疗药物的企业，旨在为肿瘤患者提供治疗甚至治愈药物。公司已经开发了多个CAR-T细胞候选药物，目前正在与国内外著名的医院合作开展临床试验，以期为胃癌、肝癌、胰腺癌等广大恶性肿瘤患者提供帮助。