由中华慈善总会发起、安进公司支持的瑞百安慈善援助项目日前宣布，在项目开展一周年之际，在原有北京、上海、广州、南京5家医务志愿者工作点医院的基础上，新增福州、济南、长沙、西安、成都、乌鲁木齐等全国省会重点三甲医院16家。至此，瑞百安慈善援助项目医务志愿者工作点医院总数达21家，覆盖全国15个省、市、自治区，极大地方便了全国纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者就诊、获取处方、领取援助药品，使更多的HoFH患者更便捷高效地得到规范化治疗。

瑞百安慈善援助项目办公室组织医务志愿者进行医学探讨，分享经验，总结成果

纯合子型家族性高胆固醇血症是一种常染色体（共）显性遗传病，是一种罕见病，发病率约为1/16万-1/100万。其临床表现主要为患者从出生就处于高血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平暴露状态，因此动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险明显增高，多在10岁左右出现冠心病的症状和体征，降主动脉、腹主动脉、胸主动脉和肺动脉主干易发生严重的动脉粥样硬化，心瓣膜和心内膜表面也可形成黄色瘤斑块。若不接受适当治疗，可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死，并于20-30岁之前死亡。2018年，该病被列入国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

2018年7月，一种新型降胆固醇药物瑞百安^®（依洛尤单抗）在华获得国家药品监督管理局批准，成为我国目前上市的唯一一个用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症的PCSK9抑制剂。

在瑞百安^®（依洛尤单抗）获批上市后，中华慈善总会本着最利于患者的原则，以患者急迫需求为出发点，于2018年9月正式启动瑞百安慈善援助项目，完成项目立项，成立瑞百安慈善援助项目办公室，开展患者审核审批工作。该慈善援助项目旨在帮助中国大陆地区12周岁以上HoFH患者，获得创新型降胆固醇药物瑞百安^®（依洛尤单抗）的治疗。符合申请条件的患者，经批准后可获得为期两年（24个月）的免费药品援助。

北京协和医院副院长兼中国医学科学院副院长、北京协和医学院副校长张抒扬教授表示：“北京协和医院是瑞百安慈善援助项目医务志愿者工作点之一。在过去的一年中，我们非常高兴为HoFH患者的诊断和治疗贡献心力。由于HoFH患者LDL-C水平高于常人数倍且现有治疗方式较为局限，大多数患者无法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件。依洛尤单抗突破治疗瓶颈，为HoFH患者带来希望的曙光。大部分罕见病患者求医过程艰难，且需要支付高额药品费用，瑞百安慈善援助项目可以帮助改善我国HoFH患者的诊疗局面，具有很高的社会意义。”

2018年12月，中华慈善总会瑞百安慈善援助项目网站开通，接受患者申请

中华慈善总会领导对瑞百安慈善援助项目扩大医务志愿者工作点范围的举措也给予充分肯定，表示，瑞百安慈善援助项目开展一周年以来，为推动中国纯合子型家族性高胆固醇血症诊断治疗水平的提高、改善患者生活质量、提高患者生存机率、减少患者经济压力、使更多患者能够健康成长做出了贡献。中华慈善总会希望通过瑞百安慈善援助项目，为社会起到一个示范作用，使大家一起来关注罕见病群体，支持公益项目，履行社会责任，让罕见病群体的健康权益能够得到更好的保障。

作为全球领先的生物技术公司，安进专注对抗严重疾病，致力于研发突破性治疗手段，帮助改善患者的生命质量。纯合子型家族性高胆固醇血症的治疗需求亟待满足，安进将与中华慈善总会及其他行业伙伴共同携手，为不幸罹患此种罕见病的中国患者带来创新疗法，提高药物可及性。

瑞百安慈善援助项目的申请信息可参见 “中慈助医瑞百安”微信公众号，符合申请条件的纯合子型家族性高胆固醇血症患者可通过项目官方APP提交申请。