• 间质性肺疾病（ILD）是系统性硬化病（SSc）患者的主要死亡原因^[1]
• 此项批准基于III期SENSCIS®研究的结果，这是针对系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）患者规模最大的随机对照试验
• 在其他国家，针对维加特®新适应症的审批仍在进行中
• 维加特®（尼达尼布）已在美国及70多个国家及地区获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF）

勃林格殷格翰9月9日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准维加特®（尼达尼布）作为首个也是唯一能够减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降的药物。维加特®已在美国及70多个国家及地区获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF）患者，并被证明能够通过减缓肺功能（用力肺活量）的年下降率，来延缓疾病进展。

勃林格殷格翰医学与注册事务高级副总裁Thomas Seck博士表示：“这是FDA批准的首个能够减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病患者肺功能下降的疗法，它将为这种严重疾病的患者及其家人带来希望。此适应症的获批是基于III期试验的阳性结果。研究表明，维加特®可显著减缓此类患者的肺功能下降。此次获批也兑现了勃林格殷格翰对罕见病患者的承诺。”

SENSCIS®是一项 III 期、双盲、随机、安慰剂对照试验，纳入了32个国家和地区的576例患者（含中国患者）。其主要终点是52周期间用力肺活量（ FVC）（毫升/年）的年下降率。^[2]结果显示，与安慰剂相比，尼达尼布可减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病（ SSc-ILD ）患者的肺功能减退。接受尼达尼布治疗的患者中，肺功能下降率降低了44%（根据52周期间评估的 FVC测得）^[2] 。

研究评估了维加特®在SSc-ILD患者中的安全性与耐受性。与安慰剂相比，维加特®治疗组患者最常见的不良反应（发生率大于或等于5%）包括：腹泻、恶心、呕吐、皮肤溃疡、腹痛、肝酶升高、体重下降、疲劳、食欲减退、头痛、发烧、背痛、头晕与高血压。

克利夫兰诊所肺科专家Kristin Highland博士表示：“这款抗纤维化药物获得此项批准，代表着我们在治疗SSc这一罕见疾病的道路上取得了重大的科学进步。医生与患者将迎来一项新的疗法，这无疑是个受人欢迎的好消息。”

系统性硬化病，也称硬皮病，是一种影响结缔组织且无法治愈的罕见的自身免疫性疾病。^[5],[6],[3]它可引起皮肤和主要器官（如心脏、肺、消化道和肾脏）的瘢痕形成（纤维化），并有可能危及生命。^[4],[5]约25%的硬皮病患者在确诊后3年内出现显著的肺部受累。^[4] SSc影响肺部时可引起间质性肺疾病（ILD），称为系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）。^[4],[5]它是硬皮病（SSc）患者死亡的关键驱动因素，约占死亡人数的三分之一。^[5],[6]

硬皮病基金会首席执行官Robert Riggs表示，在过去几年里，针对硬皮病的研究获得了更多关注。他说：“这项批准将为硬皮病相关间质性肺疾病患者带来希望，这些患者亟需获得全新的疗法。”

作为一名硬皮病患者，硬皮病研究基金会主席Luke Evnin博士表示：“当硬皮病患者并发间质性肺疾病时，后果可能会非常严重。对于这种罕见的慢性病患者来说，新疗法的获批无疑让我们感到振奋，这也反映了硬皮病研究基金会的核心使命，即帮助患者改善生活质量。”

参考文献