基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）今日宣布，公司 avapritinib 在正在进行的全球III期临床研究 VOYAGER 中实现首例中国受试者给药。该研究主要评估 avapritinib 相较目前标准治疗瑞戈非尼在三线或四线晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中的疗效和安全性。入组患者必须既往接受过伊马替尼以及1~2种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗。试验的主要研究终点是无进展生存期（PFS）。

Avapritinib 是一种口服、高选择性的 KIT 和 PDGFRA 抑制剂，由基石药业合作伙伴 Blueprint Medicines（以下简称“Blueprint”）开发。大约90%的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变导致的细胞生长失调有关。已发表过的临床前数据显示，avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突变的 GIST 中显示了广泛的抑制作用。

2019年6月发布的正在进行的I期 NAVIGATOR 试验数据证明，avapritinib 在 PDGFRA 外显子18突变 GIST 和四线 GIST 患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性，而这两类人群目前均没有有效的治疗方法。Blueprint 已经在美国针对这些适应症提交了新药上市申请（NDA）。

截止日期至2018年11月16日的数据表明：

• 在43例可评估的PDGFRA外显子18突变GIST患者中（包括38例PDGFRA D842V驱动的GIST患者），客观缓解率（ORR）为86%，中位缓解持续时间（DOR）未达到。
• 在111例四线 GIST 患者中，ORR 为22%，中位 DOR 为10.2个月。
• Avapritinib 耐受性良好，研究者报告的大多数不良事件为1级或2级。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“开发肿瘤精准治疗药物是基石药业核心战略之一。GIST 是一种罕见疾病，对现有疗法耐药的肿瘤突变患者，avapritinib 可以提供更多的帮助。我们的合作伙伴Blueprint已在美国提交了这款药物的上市申请，这让 avapritinib 有望成为基石药业第二款在美国获批上市的产品。随着 VOYAGER 试验在中国的开展，我们希望试验数据可以尽早支持这款药物在中国获批，从而让目前缺乏有效治疗手段的晚期 GIST 患者也可以获益。”

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“Avapritinib 在 PDGFRA 外显子18突变 GIST 和四线 GIST 患者中，ORR 和 DOR 的数据都令人振奋。很高兴看到首位中国受试者成功入组三线治疗的临床研究，我们会继续全力以赴，尽快推进更多中国临床实验中心加入这一重要的全球试验。”

关于 GIST

GIST 是发生于胃肠（GI）道的肉瘤或骨或结缔组织的肿瘤。肿瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间，诊断通常由胃肠道出血、手术或成像期间的偶然发现以及极少数情况下的肿瘤破裂或胃肠道梗阻引发。

大多数 GIST 病例是由一系列临床相关突变引起的，这些突变迫使 KIT 或 PDGFRA 蛋白激酶进入日益活化状态。因为目前可用的疗法主要与无活性蛋白质构象结合，所以某些原发性和继发性突变通常导致治疗耐药性和疾病进展。

目前，伊马替尼治疗后进展的 KIT 驱动的 GIST 患者中的治疗选择有限。对于转移性 PDGFRA D842V 驱动的 GIST 患者，没有有效的治疗选择，并且在可用的治疗后中位疾病进展时间大约在三到四个月。在不可切除或转移性 GIST 中，现有治疗的临床获益可因突变类型而异。基因突变检测对于针对潜在疾病驱动因素量身定制治疗至关重要，并在专家指南中建议使用。

关于avapritinib

Avapritinib 是一款在研的口服精准疗法，可选择性地有效抑制 KIT 和 PDGFRA 突变激酶。它是一种靶向于活性激酶构象的1型抑制剂， avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，并对激活环突变活性活性最强，而目前批准的 GIST 疗法不能抑制激活环的突变。与现有的其他酪氨酸激酶抑制剂相比，avapritinib 对 KIT 和 PDGFRA 的选择性明显高于其他激酶抑制剂。

Blueprint 率先开发 avapritinib，用于治疗晚期 GIST、晚期 SM 以及惰性和冒烟型 SM。 美国 FDA 已经授予 avapritinib 两个突破性疗法认证，一个用于治疗 PDGFRA D842V 基因驱动的 GIST，一个治疗晚期 SM，包括侵袭性 SM 亚型、伴随相关血液肿瘤的 SM 和肥大细胞白血病。

基石药业与 Blueprint 达成独家合作和授权，获得了包括 avapritinib 在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint 保留在世界其他地区开发及商业化 avapritinib 的权利。

关于基石药业

基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的国际管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括15种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前五款后期候选药物正处于或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物制药公司。

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