美国FDA批准依生生物新一代皮卡狂犬病疫苗的孤儿药资质

1月4日，依生生物制药有限公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经正式批准其正在临床开发阶段的皮卡狂犬病疫苗在预防狂犬病病毒感染的孤儿药资质。该产品是由依生生物的科研人员自主开发，具有独立知识产权的疫苗制剂。美国FDA主动将该疫苗的适应症范围从动物暴露后的疫苗接种扩大为普通的疫苗预防接种，这也是对该疫苗适用的广泛性所做出的认可和支持。该疫苗采用了新型的皮卡佐剂技术，能够与Toll样受体3（TLR-3）结合，通过其信号转导通路激活免疫系统。该疫苗已于2013年被国家科技部列为“重大新药创制”项目，目前即将在新加坡完成临床二期实验。

狂犬病是一种目前已知的最致命的急性传染病，一旦出现临床症状，感染死亡率几乎达100%，据不完全统计，2013年全球有60,000人因此丧生，在中国、印度和许多其他发展中国家是一个严重的公共健康威胁。另据多个研究报道，被动物咬伤后即使进行狂犬病疫苗接种仍然无法避免狂犬病病发死亡。中国广西疾控中心对免疫失败案例进行调查发现，78.1%的疫苗免疫失败案例发生在疫苗接种后的第6到27天，因此研发出能够快速产生中和抗体（达到血清抗体阳转）的狂犬病疫苗具有特别的临床意义。

依生生物的董事长兼首席执行官张译说：“我们很高兴这一创新疫苗产品的孤儿药资质能够获得美国FDA的批准，这是我们公司在治疗肝癌的免疫药物获得美国FDA的孤儿药资质之后的又一个重要里程碑，也是对该产品在抗原组分工艺、免疫机制和免疫效果等方面的综合科学认证。这一认定将会极大地推动该产品在北美市场的临床开发进程，并使其有望快速获批。此外，一旦批准上市，将享受7年美国市场独占期。”

谈到该疫苗的临床优势和开发布局，董事长张译指出：“皮卡狂犬病疫苗具有独特的特异性T细胞免疫应答的功能，能够在短时间内激发人体的免疫系统形成对狂犬病病毒的防御，我们在这个产品领域的研发投入已经超过7年，并得到国内外的病毒学和免疫学专家学者，包括多位国家院士的直接指导和支持。从产品布局的角度考虑，近年来美国FDA批准的所有创新药物中孤儿药约占30%～40%。我们正在多个国家着手皮卡狂犬病疫苗的临床开发工作，将积极与美国FDA、中国、新加坡和其他国家的监管机构密切合作，加速这一产品的开发进程，早日惠及患者。”

孤儿药是指由美国FDA批准的用于安全有效地治疗、诊断及预防罕见疾病/失调症的新型药物和生物制剂。美国对罕见病的定义是在美国境内病人少于20万人以下的疾病。罕见病是一个区域性概念，在美国定义为罕见病，在其他国家也许是常见病，因此在美国开发的孤儿药在其他国家和地区的潜在市场可能很大，被美国FDA批准的药物相对也比较容易进入其他市场，如中国国家药监总局CFDA 140号文第七条陈述“申请人在欧盟、美国药品审批机构同步申请注册的药品，实行单独排队，加快审评审批”。因此，利用孤儿药定义的地域差异，是进行全球化同步开发的策略之一。